Emofilia A – Con ‘emicizumab’ zero sanguinamenti nel 95% di bambini con inibitori
In occasione del 59° Congresso annuale dell’American Society of Hematology che si è chiuso ieri “ad Atlanta sono stati presentati nuovi dati derivanti dal programma di sviluppo clinico di emicizumab, attualmente in corso. Questi dati confermano l’efficacia del farmaco e la sua sicurezza e forniscono prove preliminari della sua possibilità di impiego con una somministrazione ogni 4 settimane
Tali dati includono un aggiornamento dei risultati derivante da un più lungo tempo di osservazione nell’ambito degli studi registrativi HAVEN 1 e HAVEN 2, in corso su soggetti affetti da emofilia A con inibitori del fattore VIII.
Da tali risultati emerge che la profilassi settimanale per via sottocutanea con emicizumab ha dimostrato un’efficacia superiore rispetto al precedente trattamento con agenti bypassanti (BPA) in profilassi o on-demand (al bisogno). Questi nuovi risultati, ottenuti dagli studi registrativi più ampi mai condotti su soggetti affetti da emofilia A con inibitori, avvalorano ulteriormente il ruolo di emicizumab come potenziale nuova opzione terapeutica per questi adulti, adolescenti e bambini.
Emicizumab è un anticorpo bispecifico diretto contro il fattore IXa e il fattore X. È stato concepito per avvicinare i fattori IXa e X, che sono le proteine necessarie per attivare la naturale cascata della coagulazione e ripristinare il processo di coagulazione del sangue nei pazienti affetti da emofilia A
Studio HEAVEN 2 (pazienti pediatrici con inibitori)
Un’analisi aggiornata da HAVEN 2, il più grande studio di fase 3 riportato in pazienti pediatrici con emofilia A con inibitori al fattore VIII, mostra che il farmaco è stato efficace nel ridurre sostanzialmente le emorragie ed è stato ben tollerato.
I risultati presentati ad Atlanta, comprendenti dati per altri sei mesi di osservazione e il coinvolgimento di ulteriori 40 bambini (di età inferiore a 12 anni), evidenziano come il 94,7% (IC al 95%: 85,4; 98,9) dei bambini affetti da emofilia A con inibitori che hanno ricevuto la profilassi con emicizumab ha manifestato zero sanguinamenti trattati (n = 57).
L’analisi intra-paziente, che ha avuto lo scopo di confrontare gli effetti delle diverse terapie nello stesso bambino (n = 13) ha evidenziato una riduzione dei sanguinamenti trattati pari al 99% con la profilassi di emicizumab rispetto al precedente trattamento con BPA in profilassi (n = 12) o on-demand (n = 1).
Rispetto alla precedente profilassi con BPA, durante la profilassi con emicizumab sono stati anche osservati miglioramenti sostanziali sia della qualità di vita correlata alla salute che di aspetti dell’impatto a carico del caregiver, valutati per mezzo dei questionari Haemo-QoL-SF (questionario sulla qualità di vita specifico per l’emofilia, versione abbreviata) e Inhib-QoL (questionario adattato sulla qualità di vita correlata alla salute nei pazienti affetti da emofilia con inibitori). Questi dati sono stati presentati ufficialmente alla stampa durante il Convegno annuale dell’ASH.
“Emicizumab sottocutaneo settimanale può fornire un nuovo standard di cura per la gestione dell’ emofilia fornendo un’ opzione efficace, sicura e conveniente per i pazienti pediatrici con emofilia A,” ha concluso il ricercatore capo Guy Young, MD, direttore del programma di emostasi e trombosi presso l’ Ospedale pediatrico di Los Angeles e l’ Università della California del Sud.
Presentando i dati all’ASH, Young ha anche descritto l’ effetto che il farmaco sta avendo sulla vita di questi giovani pazienti. “Prima di questo farmaco, non avevamo modi molto efficaci per prevenire il sanguinamento articolare in questi pazienti”, ha commentato. “Questo farmaco ha dimostrato un livello molto elevato di efficacia nella prevenzione di tali emorragie. È stato un cambiamento di vita per i bambini che ho trattato”.
Young ha spiegato che i pazienti con emofilia A soffrono di eventi sanguinanti debilitanti, soprattutto nelle articolazioni, che causano un dolore significativo a breve termine, così come la malattia delle articolazioni a lungo termine. Trattare i pazienti con frequente concentrazione di fattore VIII endovenoso porta a neutralizzare gli anticorpi in ~30% dei pazienti.
I pazienti che sviluppano gli anticorpi neutralizzanti (o inibitori) sono stati finora trattati con agenti di induzione o bypassanti della tolleranza immunitaria. “Tuttavia, per circa l’ 8% di questi pazienti questo approccio non è efficace”, ha osservato Young…”
Per continuare a leggere la news originale:
Fonte: “Emofilia A, per emicizumab dall’ASH conferme di efficacia e sicurezza. Zero sanguinamenti nel 95% di bambini con inibitori”, PHARMASTAR
