Emofilia A – Emicizumab efficace anche senza gli inibitori
“Roche ha annunciato i risultati positivi dello studio di fase III HAVEN 3 che ha valutato emicizumab in soggetti adulti e adolescenti (di età pari o superiore a 12 anni) con emofilia A e senza inibitori al fattore VIII. La superiorità verso la terapia sostitutiva con fattore VIII e l’assenza di segnali di sicurezza rendono questo studio di confronto estremamente favorevole al farmaco di Roche. Oggi sono stati annunciati i risultati cosiddetti topline. I dati dettagliati verranno presentati in uno dei prossimi congressi internazionali, forse all’ASH, il congresso americano di ematologia
Anche se occorrerà aspettare di conoscere i dati completi, però è facile prevedere che lo studio annunciato oggi apre al farmaco non solo la quota dei pazienti che hanno sviluppato inibitori ma anche il resto del mercato dell’emofilia, con ampi spazi di crescita per un prodotto che si preannuncia molto innovativo. Roche potrebbe avere un blockbuster sulle sue mani, con previsioni di analisti intorno a $ 1,5 miliardi al picco, e alcuni che suggeriscono che potrebbe andare ancora più in alto.
“Emicizumab è il primo prodotto a mostrare un’efficacia superiore alla profilassi del fattore VIII”, ha commentato Sandra Horning, direttore medico di Roche. Non vediamo l’ora di collaborare con le autorità sanitarie per mettere al più presto questo trattamento a disposizione di tutte le persone affette da emofilia A”.
Lo studio HAVEN 3 ha centrato l’end point primario, mostrando una riduzione statisticamente significativa e clinicamente rilevante del numero di sanguinamenti trattati nel tempo nelle persone che ricevono la profilassi settimanale con emicizumab rispetto a quelli che non ricevono alcuna profilassi.
Lo studio ha anche centrato i principali endpoint secondari, tra cui una riduzione statisticamente significativa e clinicamente significativa del numero di sanguinamenti trattati nel tempo con la profilassi con emicizumab dosata ogni due settimane rispetto all’ assenza di profilassi.
E’ importante notare che la profilassi settimanale è stata superiore alla profilassi con il fattore fattore VIII, come dimostra una riduzione statisticamente significativa e clinicamente rilevante degli emorragie trattate in un confronto intrapaziente…”
Per continuare a leggere la news originale:
Fonte: “Emofilia A, emicizumab efficace anche senza gli inibitori”, PHARMASTAR
