Emofilia A – Grazie al trattamento profilattico con ‘efmorotocog alfa’ miglioramenti nella salute articolare
“Sono stati pubblicati su Haemophilia i risultati ad interim dello studio clinico A-LONG e nel relativo studio di estensione ASPIRE che mostrano miglioramenti a lungo termine nella salute articolare dei pazienti con emofilia A sottoposti a trattamento profilattico con efmoroctocog alfa
Nei partecipanti allo studio sono stati riscontrati effetti positivi a prescindere dal precedente regime di trattamento, dalle articolazioni bersaglio e dalla gravità dei danni articolari.
Si tratta del primo studio ad aver dimostrato un miglioramento continuo della salute delle articolazioni grazie all’impiego di un concentrato di fattore a emivita prolungata.
La debilitante artropatia causata da frequenti e ripetuti sanguinamenti a carico delle articolazioni rappresenta una delle più comuni complicanze per le persone affette da emofilia, e spesso provoca dolore cronico e disabilità. La possibilità di ridurre al minimo i danni articolari a lungo termine dovrebbe avere un impatto positivo sulla condizione generale dei pazienti.
I dati mostrano che i partecipanti arruolati nello studio di estensione ASPIRE, su efmoroctocog alfa (fattore antiemofilico ricombinante, proteina di fusione Fc) hanno manifestato, nell’arco di un periodo di trattamento profilattico della durata complessiva di quasi tre anni, un continuo miglioramento della salute delle articolazioni, indipendentemente dai precedenti regimi terapeutici, dalle articolazioni bersaglio e dalla gravità dei danni articolari.
I miglioramenti alle articolazioni sono stati maggiormente rilevanti nei pazienti con emofilia A e scarsa salute articolare.
“La distruzione graduale delle articolazioni, che è la causa principale di morbilità per le persone con emofilia, resta una sfida impegnativa nel trattamento dell’emofilia A”, afferma il prof. Johannes Oldenburg, MD, dell’Istituto di Ematologia Sperimentale e Medicina Trasfusionale dell’Università di Bonn (Germania), principale autore del manoscritto pubblicato. “Questo è il primo studio che dimostra come la salute funzionale delle articolazioni possa continuamente migliorare con l’utilizzo di un trattamento profilattico con concentrato di fattore a emivita prolungata, anche per i pazienti emofilici che presentano una grave artropatia all’inizio della terapia”.
L’analisi ad interim ha esaminato la salute articolare dei pazienti con emofilia A, adulti e adolescenti, arruolati nello studio clinico A-LONG e nel relativo studio di estensione ASPIRE.
La condizione delle articolazioni dei pazienti è stata accertata tramite la scala di punteggio modified Haemophilia Joint Health Score (mHJHS), un consolidato strumento di valutazione che permette di stabilire la salute articolare in base a molteplici parametri, tra cui gonfiore, dolore, atrofia muscolare, allineamento, gamma di movimento, forza e andatura globale…”
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Fonte: “Emofilia A, miglioramenti nella salute articolare grazie a efmorotocog alfa”, PHARMASTAR
