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Immunodeficienza severa combinata trasmissibile tramite cromosoma X (Scid-X1) – Editing del genoma verso i test sull’uomo

Il lavoro firmato dallo scienziato pioniere della terapia genica e da un team di ricercatori del centro porta l’editing del genoma a un passo dalla sperimentazione clinica per il trattamento dell’immunodeficienza severa combinata trasmissibile tramite cromosoma X (Scid-X1). Si tratta di una patologia che fa parte del gruppo delle immunodeficienze primitive, la stessa famiglia dell’Ada-Scid, simile nella manifestazione clinica ma dovuta a un altro difetto genetico, malattia che proprio grazie all’attività scientifica condotta al Sr-Tiget, è stata la prima curata con la terapia genica a base di cellule staminali, resa disponibile sul mercato nel 2016 con il nome di Strimvelis* da GlaxoSmithKline. Nel nuovo studio, gli scienziati hanno messo a punto la ‘road map’ per sperimentare l’editing del genoma contro la Scid-X1.

La tecnica per correggere le mutazioni sul gene malato, riscrivendone la sequenza tramite i ‘bisturi molecolari’, non è stata ancora applicata sull’uomo. “L’editing del genoma è un’evoluzione della terapia genica attuale“, spiega Naldini che è anche docente dell’università Vita-Salute San Raffaele e recentemente è stato incluso nel comitato scientifico internazionale Human Gene Editing Study della National Academy of Sciences e della National Academy of Medicine, che hanno pubblicato il primo rapporto in cui si tracciano le principali raccomandazioni sull’utilizzo di questa tecnologia.

Per leggere la news originale:

Fonte: “Immunodeficienza SCID-X1, l’editing del genoma vicino alla sperimentazione clinica”, OMAR

Tratto dahttps://www.osservatoriomalattierare.it/immunodeficienze/12800-immunodeficienza-scid-x1-l-editing-del-genoma-vicino-alla-sperimentazione-clinica