Emofilia A – FDA Accorda Revisione Prioritaria per trattamento in profilassi con emicizumab
“La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato la Biologics License Application (BLA) dell’azienda e ha accordato la Priority Review (Revisione Prioritaria) per il trattamento in profilassi con emicizumab, in formulazione sottocutanea somministrato una volta a settimana ad adulti, adolescenti e bambini affetti emofilia A con inibitori del fattore VIII
Quasi un soggetto con emofilia A su tre sviluppa inibitori a seguito del trattamento con le terapie sostitutive del fattore VIII standard. Questo aspetto limita le opzioni terapeutiche e incrementa il rischio di sanguinamenti potenzialmente letali e ripetuti, soprattutto a carico delle articolazioni, che causano danno a lungo termine.
La BLA (Biologics License Application) per emicizumab si basa sui risultati dello studio di fase III HAVEN 1 condotto su adulti e adolescenti di età uguale e superiore a 12 anni, nonché sui risultati ad interim dello studio di fase III HAVEN 2 realizzato su bambini di età inferiore a 12 anni. I risultati dello studio HAVEN 1 sono stati pubblicati sulla rivista The New England Journal of Medicine (NEJM), mentre gli esiti di entrambe le sperimentazioni sono stati presentati in occasione del 26° convegno dell’International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) tenutosi a luglio del 2017.
Si prevede che l’FDA prenderà una decisione in merito all’approvazione entro il 23 febbraio 2018. La designazione di Priority Review viene concessa ai medicinali che secondo l’FDA potrebbero apportare miglioramenti significativi alla sicurezza e all’efficacia del trattamento, della prevenzione o della diagnosi di una malattia grave…”
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Fonte: “Emofilia A, Fda accorda a emicizumab la Priority Review per il trattamento in presenza di inibitori”, PHARMASTAR
