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Parkinson – Nuova terapia genica apre strada a farmaci molecolari innovativi

Lo studio, condotto da Istituto di neuroscienze del Cnr e Ospedale San Raffaele di Milano, ha dimostrato la capacità di un nuovo vettore virale di superare la barriera emato-encefalica e diffondersi in tutto il cervello rilasciando il gene terapeutico e rallentando l’accumulo dei depositi tossici alla base della malattia. La ricerca, che apre la strada alla realizzazione di nuovi farmaci molecolari, è stata pubblicata su “Molecular Therapy”

Immagine del cervello trasdotto con il virus terapeutico esprimente la proteina fluorescente GFP

Roma, 7 settembre 2017 – Molte malattie neurodegenerative, come il Parkinson o la demenza a corpi di Lewy, colpiscono in modo diffuso le cellule cerebrali. Uno studio italiano dimostra la capacità inedita di un nuovo vettore virale di diffondersi e rilasciare un gene terapeutico in tutto il sistema nervoso centrale, un risultato fondamentale per lo sviluppo di terapie geniche contro queste patologie.

Non solo: i ricercatori hanno testato la tecnica su modello sperimentale del Parkinson nel topo, riuscendo a ridurre i depositi tossici che causano la morte dei neuroni e a migliorare la salute degli animali.

Il lavoro è coordinato da Vania Broccoli, ricercatore presso l’Istituto di neuroscienze del Consiglio nazionale delle ricerche (In-Cnr) di Milano e capo dell’unità di ricerca in Cellule Staminali e Neurogenesi dell’Irccs Ospedale San Raffaele – una delle 18 strutture d’eccellenza del Gruppo San Donato. Lo studio è stato pubblicato su Molecular Therapy del gruppo Cell.

“Alla base della malattia di Parkinson e di altre simili (i parkinsonismi) c’è la formazione di depositi tossici di proteine, tra cui la principale è nota come sinucleina. Questi depositi causano la morte dei neuroni dopaminergici e rendono disfunzionanti molti altri neuroni, con sintomi motori debilitanti”, spiega Broccoli, coordinatore dello studio.

“Mentre esistono diverse cure per trattare i sintomi, mancano trattamenti efficaci nel rallentare la progressione della patologia, attaccando la formazione dei depositi tossici – prosegue Broccoli – La terapia genica, con la sua capacità di fornire geni terapeutici alle cellule, è un’ottima candidata: sappiamo infatti che l’enzima prodotto dal gene GBA1 è in grado di smaltire questi depositi e ci sono evidenze della riduzione della capacità di azione di questo enzima nella malattia del Parkinson. Circa il 5% dei malati di Parkinson – quelli con le forme più aggressive e precoci – presentano una mutazione nel gene GBA1, che rende questo enzima ‘spazzino’ poco efficace. Poter fornire alle cellule nervose di questi pazienti maggiori copie del gene potrebbe aiutarle a produrre la giusta quantità di enzima per eliminare i depositi, facendo così regredire la malattia”.

Il problema è che i vettori virali impiegati di solito in terapia genica – ovvero i virus che, svuotati del loro contenuto virale, vengono utilizzati per consegnare i geni terapeutici alle cellule – sono incapaci di diffondersi nel sistema nervoso e agiscono solo su aree di tessuto ridotte.
Il virus testato nello studio – e messo a punto appena un anno fa presso il California Institute of Technology – è diverso…”

Per continuare a leggere la news originale:

Fonte: “Parkinson, nuova terapia genica apre la strada a farmaci molecolari innovativi”, insalute news

Tratto dahttps://www.insalutenews.it/in-salute/parkinson-nuova-terapia-genica-apre-la-strada-a-farmaci-molecolari-innovativi/