La  Food and Drug Administration (FDA) americana ha accettato la domanda di licenza biologica di Genentech (BLA) e ha concesso la “Revisione di Priorità” per emicizumab per trattare profilatticamente con inibitori del fattore VIII i pazienti con emofilia A.

L’emofilia A è un disturbo emorragico genetico che colpisce circa 20.000 persone negli Stati Uniti. Il disturbo si ha in pazienti che non hanno sufficiente fattore VIII, il quale combina i fattori IXa e X nella “cascata di coagulazione”. La maggior parte dei trattamenti per l’emofilia A coinvolgono la terapia di sostituzione del fattore, ma circa un terzo dei pazienti con emofilia A sviluppa inibitori a terapie standard di sostituzione del fattore VIII che possono limitare le opzioni di trattamento.

Emicizumab è un anticorpo monoclonale che riunisce i fattori IXa e X in modo che potrebbe potenzialmente essere efficace sia nei pazienti che sviluppano inibitori del fattore VIII che in coloro che non lo sviluppano.

Poiché alla domanda di licenza biologica di Genentech (BLA) è stata assegnata una Priorità, la FDA dovrebbe decidere entro 6 mesi (entro il 23 febbraio 2018)…

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Fonte: “Prophylaxis Therapy for Hemophilia A Patients With Factor VIII Inhibitors Under Review by the FDA”, RareDiseaseReport

Tratto da: http://www.raredr.com/news/emicizumab-fda?t=physicians