Sindrome di Dravet – Epygenix ottiene la designazione orfana per il terzo trattamento nella pipeline

La Food and Drug Administration (FDA) americana ha rilasciato la denominazione di farmaco orfano per EPX-300 per il trattamento dei pazienti con la Sindrome di Dravet.

Questo è il terzo trattamento del sindrome di Dravet per il quale Epygenix, la società che sviluppa EPX-300, ha ricevuto la designazione di farmaco orfano. Gli altri sono EPX-100, un antistaminico convertito e EPX-200 un farmaco adattato alla gestione del peso. EPX-300 è un antidepressivo adattato che opera tramite il percorso di segnalazione della serotonina (5-HT).

Ognuno di questi farmaci è stato scoperto utilizzando un “modello zebrafish” sulla Sindrome di Dravet per sopprimere il comportamento convulsivo spontaneo e le crisi convulsive elettrografiche.

A partire dal primo anno di vita, la sindrome di Dravet è una forma permanente di epilessia, in cui le convulsioni sono pericolose per la vita e spesso resistono ai farmaci antiepilettici standard. In molti casi, tale condizione è il risultato di mutazioni eterozigoti de novo o a delezioni di SCN1A, un gene che codifica un canale del sodio nel cervello.

A causa della morte improvvisa per epilessia (SUDEP), che è comunemente il risultato di incidenti causati da convulsione, come l’annegamento o le infezioni, i pazienti si trovano ad affrontare un tasso di mortalità del 15-20%…”

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Fonte: “Epygenix Gets Orphan Designation for 3rd Dravet Syndrome Treatment in Pipeline”, RareDiseaseReport

Tratto da: http://www.raredr.com/news/epygenix-dravet-orphan-designation?t=physicians