Atassia di Friedreich – “Jotrol” ottiene la designazione di farmaco orfano

Può un prodotto trovato nel vino aiutare i pazienti con l’Atassia di Friedreich? Questo è ciò che spera “Jupiter Orphan Therapeutics (JOT)”.

L’altro ieri, la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha rilasciato la designazione di farmaco orfano alla formulazione “trans-resveratrol di JOT “(Jotrol) per il trattamento dei pazienti con Atassia di Friedreich.

La formulazione trans-Resveratrol dovrebbe produrre l’elevata quantità di resveratrolo nel plasma sanguigno che è essenziale per raggiungere le conclusioni terapeutiche, evitando i comuni problemi gastrointestinali che esistono con alte dosi di resveratrolo.

Il resversatrol è un composto polifenolo che si trova nelle uve, nel vino rosso, nelle bacche e nei frutti a guscio, e da tempo è stato promosso come antiossidante, anti-diabetico, cardioprotettivo, antiossidante e neuroprotettivo. I dati per tali postulazioni, però, sono discutibili.

JOT, utilizzando un isomero del composto, ha sviluppato un composto di grado farmaceutico che può essere adeguatamente testato negli studi clinici.

L’Atassia di Friedreich è una condizione genetica rara recessiva autosomica che in genere inizia tra i 5 ei 18 anni e può portare alleventuale perdita del coordinamento muscolare. Inoltre, può portare a malattie cardiache e a diabete.

La malattia è il risultato di una mutazione del gene FXN che è responsabile della produzione della proteina mitocondriale della frataxina…

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Fonte: “Friedrich’s Ataxia Treatment Gets Orphan Drug Designation”, RareDiseaseReport

Tratto da: http://www.raredr.com/news/friedrichs-ataxia-treatment-orphan-drug-designation?t=physicians