CRISPR-Cas9 – Primi maialini senza retrovirus suini
“Ricorrendo a CRISPR-Cas9 un gruppo di ricercatori ha fatto nascere dei maiali il cui genoma è privo dei retrovirus endogeni normalmente presenti nei suini. Si tratta di un significativo passo in avanti verso l’uso di organi suini per i trapianti, dato che queti retrovirus, che possono infettare le cellule umane, costituiscono uno dei principali ostacoli al ricorso agli xenotrapianti
Un gruppo di ricercatori della società biotecnologica eGenesis di Cambridge, Massachusetts e della Yunnan Agricultural University a Kunming, in Cina, è riuscito a produrre dei maiali che non sono portatori di retrovirus suini. L’eliminazione dei geni retrovirali è stata ottenuta usando la tecnica di correzione genetica CRISPR-Cas9. La ricerca – illustrata su “Science” – rappresenta un passo significativo verso l’uso di xenotrapianti per la terapia di malattie umane.
La possibilità di ricorrere a un trapianto oggi è limitata dalla cronica carenza di organi e tessuti umani. Una prospettiva promettente è quella di utilizzare organi animali, in particolare dei suini, considerati particolarmente adatti. Tuttavia nel genoma del maiale sono presenti retrovirus endogeni suini (PERV), che in caso di trapianto potrebbero essere trasmessi all’uomo con effetti potenzialmente pericolosi.
Precedenti ricerche per eliminare i PERV con tecniche di editing genetico avevano dato risultati abbastanza incoraggianti nelle linee cellulari coltivate in vitro ma non negli animali vivi.
George Church, Dong Niu e colleghi hanno prelevato dei fibroblasti (cellule del tessuto connettivo) di maiale, mettendone alcuni in coltura con cellule umane, in modo da rilevare il passaggio di PERV dalle cellule di suino a quelle della nostra specie. Hanno quindi mappato e caratterizzato i PERV presenti nei fibroblasti di maiale, identificandone 25 in totale, e sono poi intervenuti con CRISPR-Cas9 su quelle cellule per disattivare tutti e 25 i siti genomici.
La popolazione cellulare così ottenuta conteneva però un numero molto elevato di cellule con modificazioni indesiderate che ne impedivano una coltura efficiente. La ripetizione della procedura con l’aggiunta in coltura di fattori che facilitano la riparazione del DNA dopo l’intervento di CRISPR-Cas9 ha permesso di ottenere cellule vitali con il 100 per cento dei PERV disattivati…”
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Fonte: “Con CRISPR-Cas9, i primi maialini senza retrovirus suini”, Le Scienze
