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Fibrosi cistica – Arriva in Italia lumacaftor/ivacaftor, primo farmaco per il trattamento della causa della malattia

“Arriverà presto nel nostro Paese lumacaftor/ivacaftor, il primo farmaco usato per il trattamento della causa alla base della fibrosi cistica (FC) nei soggetti di età pari o superiore ai 12 anni che presentano due copie della mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR). In Italia sono centinaia i pazienti con FC di età pari o superiore ai 12 anni che presentano tale mutazione e che potranno unirsi alle migliaia di persone in tutta Europa che hanno già accesso a questo importante trattamento

L’accordo con AIFA è stato pubblicato in Gazzetta Ufficiale ed è attualmente in vigore per essere implementato dalle autorità sanitarie regionali.

La FC è una malattia genetica rara e invalidante, potenzialmente letale, causata da una proteina regolatrice della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) mancante o difettosa derivante da mutazioni nel gene CFTR. La malattia è presente dalla nascita e provoca infezioni polmonari croniche e danni progressivi a diversi organi in tutto il corpo. In Europa, circa la metà delle persone che soffrono di FC muore prima dei trent’anni…”

Per continuare a leggere la news originale:

Fonte: “Arriva in Italia lumacaftor/ivacaftor, primo farmaco per il trattamento della causa alla base della fibrosi cistica”, PHARMASTAR

Tratto dahttps://www.pharmastar.it/news/italia/arriva-in-italia-lumacaftor-ivacaftor-primo-farmaco-per-il-trattamento-della-causa-alla-base-della-fibrosi-cistica–24523