Bambini affetti da SMA – Confermata l’efficacia e sicurezza di nusinersen
“Il farmaco sviluppato da Biogen ha superato in maniera positiva il trial di fase 3 mostrando un miglioramento statisticamente e clinicamente significativo della funzione motoria nei bambini affetti da Sma con insorgenza tardiva. Già approvato dalla Fda, è invece in attesa in Europa
Si è concluso in maniera positiva lo studio di Fase 3 CHERISH volto a valutare l’efficacia e la sicurezza di nusinersen nei bambini affetti da SMA a esordio tardivo. Il trial multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con procedura sham è stato condotto per 15 mesi su 126 bambini non deambulanti dai 2 ai 12 anni che hanno visto insorgere i sintomi a più di 6 mesi di età. I dati conclusi resi noti da Biogen – azienda che ha sviluppato il prodotto – hanno mostrato un miglioramento statisticamente e clinicamente significativo della funzione motoria nei bambini trattati con il farmaco e affetti da Sma con insorgenza tardiva (con maggiore probabilità di sviluppare forme di Tipo 2 o Tipo 3) rispetto ai bambini non trattati. I risultati, nel loro complesso, confermano la robusta efficacia e il profilo di sicurezza favorevole di nusinersen.
“Lo studio CHERISH, condotto in collaborazione con Ionis, dimostra ulteriormente l’impatto significatico che nusinersen può avere nei bambini con Sma a esordio tardivo e riconferma il beneficio del trattamento nelle diverse popolazioni di pazienti affetti dalla patologia” ha dichiarato Alfred Sandrock, vicepresidente esecutivo e direttore medico presso Biogen. “Il programma di sviluppo clinico dimostra l’impatto del trattamento precoce, come confermato dai dati dello studio NURTURE che mostrano miglioramenti significativi nel raggiungimento delle tappe motorie, complessivamente in linea con il normale sviluppo nei neonati pre-sintomatici trattati con nusinersen”….”
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Fonte: “Sma, confermata l’efficacia e sicurezza di nusinersen”, ABOUTPHARMA
Tratto da: http://www.aboutpharma.com/blog/2017/04/28/sma-confermata-lefficacia-sicurezza-nusinersen/
