Malattie rare – Amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina (amiloidosi hATTR), patisiran che blocca l’RNA difettoso sarà rimborsato in Italia
“Lo scorso 30 gennaio in Gazzetta Ufficiale è stata pubblicata la determina con la quale l’Aifa autorizza la rimborsabilità in classe H del patisirian per il trattamento dell’amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina (amiloidosi hATTR) nei pazienti adulti con polineuropatia allo stadio 1 o 2. Sarà messo in commercio dalla biotech Alnylam con il marchio Onpattro
Somministrato per via endovenosa, il farmaco blocca la produzione di transtiretina nel fegato, riducendone l’accumulo nei tessuti, con lo scopo di arrestare o rallentare la progressione della malattia. Il suo meccanismo d’azione è mirato a silenziare uno specifico RNA messaggero, potenzialmente bloccando la produzione di TTR.
La sua messa a punto trae origine da una scoperta scientifica vincitrice del premio Nobel ed è il primo agente terapeutico basato sulla tecnologia RNA Interference (RNAi) a essere stato approvato a livello mondiale.
A patisiran l’Aifa ha attributo il requisito dell’innovatività terapeutica, da cui consegue: l’inserimento nel fondo per i farmaci innovativi, l’inserimento nei Prontuari terapeutici regionali e l’inserimento nell’elenco dei farmaci innovativi.
Ai fini della prescrizione a carico del Ssn, i centri utilizzatori individuati dalle Regioni, dovranno compilare la scheda raccolta dati informatizzata di arruolamento che indica i pazienti eleggibili e la scheda di follow-up….”
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Fonte: “Amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina, patisiran rimborsato in Italia. Blocca l’RNA difettoso”, PHARMASTAR
