Malattie rare – Emofilia B, Pfizer avvia Fase III con terapia genica di Spark
“Pfizer ha avviato uno studio di Fase III per la valutazione della terapia genica sperimentale fidanacogene elaparvovec impiegata nel trattamento dell’emofilia B. Brenda Cooperstone, chief development officer per le malattie rare di Pfizer, ha commentato: “i dati attuali suggeriscono un’immensa promessa per l’uso di questa potenziale opzione di trattamento una tantum”
Lo studio è stato avviato dopo che Spark, la biotech che ha messo a punto il farmaco, ha trasferito a Pfizer la responsabilità del programma di terapia genica per l’emofilia B.
La fase III prevede un periodo inziale di 6 mesi (lead-in) in cui si valuterà l’efficacia e la sicurezza della profilassi a base di fattore IX nel setting terapeutico usuale. I dati sull’efficacia ottenuti nella fase di lead-in saranno poi “utilizzati come gruppo di controllo interno per quei pazienti che passeranno alla fase successiva dello studio di Fase III, che valuterà fidanacogene elaparvovec per il trattamento dell’emofilia B”.
SPK-9001 è una terapia costituita da un nuovo capside di virus adeno-associato (AAV) che è stato bio-ingegnerizzato per esprimere una variante ad alta attività del fattore IX umano, la proteina che risulta carente o mancante nei pazienti affetti da emofilia B. Il composto è progettato per stimolare la produzione endogena di Fattore IX mediante un’unica somministrazione piuttosto che doverlo iniettare regolarmente, come accade ora con le terapie sostitutive…”
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Fonte: “Emofilia B, Pfizer avvia la Fase III con la terapia genica di Spark”, PHARMASTAR
