Dati in vitro sulle mutazioni ritenuti sufficienti dalla FDA per ampliare l’impiego dei farmaci per la fibrosi cistica

La FDA ha fatto dei progressi nel modo in cui alcuni trattamenti farmacologici possono essere allargati e adattati al trattamento di rare mutazioni di talune patologie – riferisce Nature Biotechnology. L’ente regolatore americano per i farmaci ha risposto alla richiesta di Vertex Pharmaceuticals di ampliare ufficialmente il numero di mutazioni trattate con il farmaco Kalydeco per la fibrosi cistica, sulla base di dati di laboratorio e non di nuove sperimentazioni cliniche. Sul proprio sito internet, la FDA spiega che ″I dati dei test in vitro potrebbero potenzialmente essere utilizzati al posto di ulteriori piccole sperimentazioni″, aprendo teoricamente la strada a notevoli ampliamenti nello sviluppo dei farmaci per le malattie rare e le relative mutazioni.
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Fonte: orphaNews Italia

Tratto da: http://www.orpha.net/actor/ItaliaNews/2017/171011.html