Tumori rari pediatrici, Bambino Gesù – Gliomi diffusi della linea mediana, terapia sperimentale accresce l’aspettativa di vita
“Caratterizzazione genetica molecolare e farmaci mirati alla base della cura personalizzata. I risultati dello studio dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù pubblicati su Therapeutic Advances in Medical Oncology
Roma“– “Una terapia sperimentale accresce l’aspettativa di vita dei bambini affetti da un tumore cerebrale molto aggressivo e inoperabile: il glioma diffuso della linea mediana. La sopravvivenza media di questi piccoli pazienti passa da meno di 12 mesi dalla diagnosi a circa 24.
Il risultato arriva da uno studio clinico dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, tra i primi Centri a livello internazionale ad aver sperimentato una cura basata sulla caratterizzazione genetica molecolare del tumore di ciascun paziente coinvolto nella ricerca e sull’uso di farmaci ‘target’, cioè mirati. Lo studio è stato pubblicato sulla rivista scientifica Therapeutic Advances in Medical Oncology.
I gliomi della linea mediana
I gliomi diffusi della linea mediana sono tumori tipici dell’età pediatrica caratterizzati, per oltre il 90%, da mutazioni della proteina H3K27M. A questa si associano altre anomalie genetiche che possono variare da caso a caso. Si sviluppano nelle strutture mediane del cervello, tra le quali il ponte, la parte del tronco encefalico che regola funzioni vitali come il respiro e l’attività cardiaca. Questi tumori sono molto aggressivi, tendono a diffondersi rapidamente e a infiltrarsi in profondità. A causa della loro sede, non possono essere asportati chirurgicamente.
In Italia vengono diagnosticati circa 20-25 casi pediatrici all’anno di gliomi localizzati nel ponte, con un picco d’incidenza tra i 5 e i 10 anni di età. La sopravvivenza media è molto bassa (9 -12 mesi) e meno del 2% dei bambini sopravvive a 5 anni dalla diagnosi, nonostante i trattamenti radio e chemioterapici che costituiscono la terapia standard. Contro questo genere di tumori, purtroppo, non è stata ancora individuata una cura efficace.
La terapia sperimentale personalizzata
Lo studio per il trattamento sperimentale dei ‘gliomi del ponte’ è stato condotto dal team multidisciplinare di Neuro-Oncologia (clinici, chirurghi, patologi, biologi) del Bambino Gesù. La ricerca è durata 4 anni e ha coinvolto 25 pazienti di età compresa tra i 5 e i 14 anni.
La terapia sperimentale si è basata sullo studio delle caratteristiche genetiche del tumore di ogni singolo paziente incluso nella ricerca: porzioni di tessuto tumorale ottenute tramite biopsia sono state analizzate alla ricerca di anomalie genetiche che potessero essere il bersaglio di farmaci già disponibili. Questa fase di indagine genetica sui tumori è stata possibile grazie a tecnologie di Next Generation Sequencing (NGS) per la diagnosi molecolare avanzata, disponibili nei Laboratori di Diagnostica dell’Ospedale…”
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Fonte: “Tumori cerebrali: terapia sperimentale accresce l’aspettativa di vita nei bambini affetti da glioma inoperabile”, insalutenews
