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Malattie rare mitocondriali – Sindrome di Leigh, possibilità di future terapie da virus modificati

Ricercatori dell’Università di Padova testano in modelli murini l’uso di vettori virali adeno-associati per contrastare le mutazioni cellulari alla base della sindrome di Leigh

Padova” – “Le malattie mitocondriali sono gravi malattie genetiche che a oggi non hanno una cura e si manifestano interessando diversi organi e tessuti dell’organismo, e il loro insorgere è estremamente variabile sia per come si manifestano clinicamente sia per l’età dei pazienti colpiti. Sappiamo tuttavia che originano da una inadeguata produzione di energia da parte della cellula la quale, sostanzialmente, manifesta una disfunzione nella catena respiratoria.

I sistemi più frequentemente interessati sono l’apparato muscolare e il sistema nervoso centrale e periferico, ma possono essere coinvolti, con variabile gravità di interessamento e in diverse combinazioni, anche le vie visive e uditive, il sistema gastroenterico, i reni, il sistema endocrino, il sistema cardiocircolatorio e il sistema ematopoietico.

Un team di ricercatori dell’Università di Padova coordinato dai proff. Carlo Viscomi e Massimo Zeviani direttori del laboratorio di Medicina Mitocondriale dell’Ateneo, ha recentemente pubblicato su Brain lo studio “Double administration of self-complementary AAV9NDUFS4 prevents Leigh disease in Ndufs4−/− mice” che individua un possibile nuovo approccio nella ricerca di una cura per le malattie mitocondriali.

“La catena respiratoria delle cellule è costituita da proteine di grandi dimensioni (ovvero da complessi proteici) che permettono alla cellula di respirare – spiega il prof Carlo Viscomi – Uno di questi complessi proteici chiamato complesso I include, tra le circa 45 che lo compongono, la proteina codificata dal geneNDUFS4, le cui mutazioni sono responsabili di una grave encefalomiopatia detta sindrome di Leigh. Abbiamo visto che introducendo nelle cellule di un modello murino della malattia, mancante del gene Ndufs4, la forma originale (quindi non mutata) del gene attraverso virus modificati in modo da impedirne la replicazione (tecnicamente chiamati vettori virali adeno-associati – AAV) si ottenevano risultati molto incoraggianti nel migliorare il decorso della malattia”…”

Per continuare a leggere la news originale:

Fonte: “Malattie mitocondriali, dai virus modificati possibili nuove cure”, insalutenews

Tratto da: https://www.insalutenews.it/in-salute/malattie-mitocondriali-dai-virus-modificati-possibili-nuove-cure/