Malattie rare – Beta-talassemia, nei pazienti adulti trattamento prolungato con luspatercept riduce dipendenza da trasfusioni
“Nei pazienti adulti con beta-talassemia che richiedono trasfusioni regolari di globuli rossi, il trattamento continuativo per 3 anni con luspatercept, un farmaco che regola la maturazione degli eritrociti, riduce il fabbisogno di trasfusioni di globuli rossi del 50% in circa la metà dei pazienti e permette al 12% dei pazienti di raggiungere l’indipendenza per più di 2 mesi. Lo dimostrano i risultati aggiornati dello studio di fase 3 BELIEVE, un trial multicentrico internazionale al quale l’Italia ha dato un contributo molto importante, risultati presentati al congresso della European Hematology Association (EHA), a Vienna
In pratica, con i dati aggiornati dello studio BELIEVE si è registrata la durata più lunga della riduzione della dipendenza dalle trasfusioni di globuli rossi in pazienti con beta-talassemia.
La risposta al trattamento con luspatercept è stata definita come una riduzione di almeno il 33% (risposta ≥ 33%) o di almeno il 50% (risposta ≥ 50%) del fabbisogno di trasfusioni di eritrociti (una riduzione di almeno due unità di emazie) rispetto al valore basale durante un qualsiasi intervallo di 12 o 24 settimane.
All’ultimo cut-off dei dati (5 gennaio 2021), oltre i due terzi dei pazienti (il 77,2%) aveva raggiunto una riduzione di almeno il 33% del fabbisogno trasfusionale durante un qualsiasi intervallo di 12 settimane e poco più della metà (il 51,8%) aveva ottenuto la stessa risposta durante un qualsiasi intervallo di 24 settimane. Una riduzione del carico trasfusionale di almeno il 50% è stata raggiunta rispettivamente nel 50% e 23,7% dei pazienti nei due intervalli presi in esame…”
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Fonte: “Beta-talassemia, trattamento prolungato con luspatercept riduce la dipendenza dalle trasfusioni. #EHA22”, PHARMASTAR