Malattie rare – Atrofia muscolare spinale (Sma), “Aifa pronta a considerare modifica condizioni di rimborsabilità Zolgesma con nuove evidenze”

““I criteri indicati da Aifa, che limitano l’accesso al trattamento con Zolgensma escludendo i pazienti con Sma in fase molto avanzata di malattia, sono ampiamente supportati da evidenze scientifiche, dai dati della letteratura scientifica”. Nonostante ciò la Cts di Aifa “è pronta a considerare una modifica delle condizioni di accesso e di rimborsabilità” in caso di nuove evidenze scientifiche. Così il sottosegretario rispondendo a Villarosa (M5S)

Il farmaco Zolgensma è attualmente indicato per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA) 5q in pazienti con peso fino a 13,5 kg: diagnosi clinica di SMA di tipo 1 ed esordio nei primi sei mesi di vita, oppure, diagnosi genetica di SMA di tipo 1 (mutazione biallelica nel gene SMN1 e fino a due copie del gene SMN2).

“I due criteri indicati da Aifa, che limitano l’accesso al trattamento con Zolgensma escludendo i pazienti con SMA in fase molto avanzata di malattia, sono ampiamente supportati da evidenze scientifiche, dai dati della letteratura scientifica, dalla plausibilità biologica secondo aspetti eziopatogenetici e fisiopatologici alla base della malattia, e dalla valutazione estensiva effettuata dall’Ema”.

Nonostante ciò, l’Aifa ha comunicato che, “su iniziativa dell’azienda farmaceutica titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio del prodotto Zolgensma, la Commissione Tecnico Scientifica è pronta a considerare una modifica delle condizioni di accesso e di rimborsabilità del medicinale, laddove nuove evidenze scientifiche dovessero essere sottoposte alla attenzione della Commissione”.

Così il sottosegretario alla Salute, Andrea Costa, ha risposto ieri in commissione Affari sociali alla Camera all’interrogazione sul tema presentata da Alessio Villarosa (M5S).

Di seguito la risposta integrale del sottosegretario Costa.

“Nel merito della questione delineata nella interrogazione parlamentare in esame, l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha precisato quanto segue…”

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Fonte: “Interrogazioni/1. Sma, Costa: “Aifa pronta a considerare modifica condizioni di rimborsabilità Zolgesma con nuove evidenze”,” Quotidiano sanità

Tratto da: https://www.quotidianosanita.it/governo-e-parlamento/articolo.php?articolo_id=105061