Malattie rare – Dermatomiosite, in alcuni pazienti lenabasum, Un agonista sperimentale del recettore dei cannabinoidi di tipo 2 (CB2), ha migliorato i sintomi cutanei
“Un agonista sperimentale del recettore dei cannabinoidi di tipo 2 (CB2), lenabasum, è stato associato a miglioramenti maggiori rispetto al placebo nei pazienti con dermatomiosite a predominanza cutanea, alcuni dei quali statisticamente significativi, in uno studio di fase II pubblicato sul Journal of Investigative Dermatology
I pazienti che assumevano lenabasum hanno ottenuto maggiori riduzioni nel Cutaneous Dermatomyositis Disease Area and Severity Index (CDASI), un esito convalidato progettato per valutare il coinvolgimento infiammatorio della pelle nella dermatomiosite a predominanza cutanea, una rara malattia autoimmune, oltre a miglioramenti nei risultati riportati dai pazienti e dei biomarcatori rispetto ai soggetti trattati con placebo, hanno riferito il primo autore Victoria Werth e colleghi dell’Università di Pennsylvania, a Filadelfia.
Risultati del trial di fase II
Lo studio di fase II a centro singolo, in doppio cieco, randomizzato e controllato, ha arruolato 22 adulti con dermatomiosite refrattaria con un coinvolgimento muscolare minimo, come evidenziato dalla normale resistenza massima al test muscolare all’ingresso e durante lo studio. La maggior parte dei partecipanti stava assumendo farmaci immunosoppressori e tutti avevano punteggi CDASI di almeno 20, con punteggi medi nell’intervallo grave (>26). I sintomi registrati in base alle misure di esito riportate dai pazienti erano da moderati a gravi.
I pazienti hanno ricevuto una mezza dose di lenabasum (20 mg una volta al giorno) per 1 mese e una dose intera (20 mg due volte al giorno) per 2 mesi, o placebo, e sono stati seguiti per un altro mese una volta interrotto il trattamento…”
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Fonte: “Dermatomiosite, il farmaco sperimentale lenabasum ha migliorato i sintomi cutanei, ma solo in alcuni pazienti”, PHARMASTAR