Malattie rare – Malattia di Niemann-Pick, il Chmp dell’Ema ha raccomandato l’approvazione UE di olipudase alfa
“Il Chmp ha raccomandato l’approvazione nell’Unione Europea (UE) di olipudase alfa, una terapia enzimatica sostitutiva in fase di sperimentazione per il trattamento delle manifestazioni non legate al sistema nervoso centrale (non-CNS) del deficit di sfingomielinasi acida (ASMD) in pazienti pediatrici e adulti con ASMD di tipo A/B o ASMD di tipo B. Sviluppato da Sanofi, il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Xenpozyme
Xenpoxyme è il primo trattamento specifico per l’ASMD ed è stato sostenuto attraverso lo schema PRIority MEdicines (PRIME) dell’EMA, la piattaforma dell’EMA per un dialogo precoce e rafforzato con gli sviluppatori di nuovi farmaci promettenti che rispondono a esigenze mediche non soddisfatte. Il farmaco è stato sviluppato da Sanofi.
Conosciuta storicamente come malattia di Niemann-Pick di tipo A, A/B e B, la ASMD è una malattia genetica, progressiva e potenzialmente letale. L’ASMD rappresenta uno spettro di malattia, con due tipi che possono rappresentare le estremità opposte di un continuum denominato ASMD di tipo A e ASMD di tipo B. L’ASMD di tipo A/B è una forma intermedia che include vari gradi di coinvolgimento del SNC. Finora non sono disponibili terapie approvate per l’ASMD…”
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Fonte: “Malattia di Niemann-Pick, parere positivo del Chmp per olipudase alfa”, PHARMASTAR
