Tumori rari – Mielofibrosi, aggiunta di navitoclax a ruxolitinib risulta efficace
“Nei pazienti con mielofibrosi che sono andati incontro a progressione o hanno avuto una risposta subottimale a una precedente monoterapia con l’inibitore orale di JAK1/2 ruxolitinib, il trattamento con la combinazione di navitoclax (un inibitore di BCL-XL/BCL-2) e ruxolitinib ha migliorato la fibrosi del midollo osseo e ridotto la frequenza degli alleli delle varianti dei geni driver (variant allele frequency, VAF). Lo documentano nuovi risultati dello studio di fase 2 REFINE (NCT03222609), presentati al recente convegno annuale dell’American Association on Cancer Research (AACR)
Inoltre, si è visto che il raggiungimento di questi risultati è correlato con un miglioramento della sopravvivenza. Infatti, nei pazienti in cui la fibrosi del midollo osseo è migliorata di almeno un grado, la sopravvivenza globale (OS) mediana non è stata raggiunta (NR), mentre è risultata di 28,5 mesi nei pazienti che non hanno avuto questo miglioramento (IC al 95% 19,6-NR; P < 0,01).
Analogamente, l’OS mediana è risultata più lunga in quei pazienti che hanno ottenuto una riduzione del 20% o superiore della VAF rispetto a coloro in cui non si è osservata una riduzione di questo parametro (NR contro 28,5 mesi, rispettivamente; P = 0,05).
In più, nei pazienti che hanno mostrato un miglioramento della fibrosi del midollo osseo o riduzione della VAF non è stato registrato alcun decesso.
«L’associazione tra il miglioramento della fibrosi del midollo osseo e della VAF e una sopravvivenza più lunga fa pensare che la combinazione dei due farmaci sia in grado di modificare la malattia», scrivono nel poster presentato al congresso Naveen Pemmaraju, dello University of Texas MD Anderson Cancer Center di Houston, e gli altri autori. «Nei pazienti con mielofibrosi, il regime navitoclax più ruxolitinib ha prodotto risultati migliori indipendentemente dallo stato dell’HMR [alto rischio molecolare]» aggiungono i ricercatori.
Ruxolitinib inefficace sulla biologia della malattia
Gli studi precedenti e l’esperienza clinica hanno dimostrato che il trattamento con ruxolitinib riduce la splenomegalia e i sintomi sistemici associati alla mielofibrosi, ma non incide sui meccanismi fisiopatologici della malattia, che rimangono per lo più invariati…”
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Fonte: “Mielofibrosi, aggiunta di navitoclax a ruxolitinib migliora la fibrosi del midollo osseo. #AACR22”, PHARMASTAR
