Malattie rare – Leucemia mieloide acuta con mutazione di IDH1, ivosidenib migliora la sopravvivenza
“Pubblicati sul New England Journal of Medicine i risultati dello studio di fase 3 di ivosidenib. AGILE è uno studio globale di Fase 3 in doppio cieco controllato con placebo per ivosidenib in combinazione con azacitidina in adulti con leucemia mieloide acuta (LMA) con mutazione di IDH1 non trattata in precedenza rispetto all’azacitidina in combinazione con placebo
Lo studio ha raggiunto gli endpoint primari e tutti i principali secondari, compresa la sopravvivenza complessiva. Servier sta lavorando attivamente con la Fda e le autorità sanitarie di tutto il mondo per mettere a disposizione dei pazienti questa nuova indicazione.
Ivosidenib è un inibitore orale dell’IDH1 mutata. Circa il 10% dei pazienti con leucemia mieloide acuta è portatore di mutazioni a carico del gene IDH1 e rappresenta un sottogruppo di pazienti difficili da trattare.
“I pazienti con LMA con mutazione di IDH1 hanno una prognosi infausta con poche, se non nessuna, opzioni di trattamento, soprattutto per i pazienti di nuova diagnosi che non sono idonei alla chemioterapia intensiva,” afferma Susan Pandya, Vice President Clinical Development & Head of Cancer Metabolism Global Development Oncology & Immuno-Oncology, Servier Pharmaceuticals. “La pubblicazione dei risultati entusiasmanti dello studio AGILE sul NEJM, rafforza l’importanza clinica di questi dati e supporta la continua ricerca di Servier, al fianco dei pazienti con LMA con IDH1 mutato.”
La Leucemia Mieloide Acuta (LMA) è un tumore del sangue e del midollo osseo caratterizzato da una rapida progressione. E’ la leucemia acuta più comune tra gli adulti, con circa 20.000 nuovi casi negli Stati Uniti ogni anno. La maggior parte dei pazienti con LMA alla fine recidiva. La LMA recidivante o refrattaria ha una prognosi sfavorevole. Il tasso di sopravvivenza a cinque anni è di circa il 29,5%. Per il 6-10% dei pazienti, la LMA presenta mutazioni dell’enzima IDH1…”
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Fonte: “Leucemia mieloide acuta, per pazienti con mutazione di IDH1 ivosidenib migliora la sopravvivenza. Studio sul NEJM”, PHARMASTAR
