Neuropatia ottica di Leber – Terapia genica intravitreale di lenadogene nolparvovec risulta sicura ed efficace
“In pazienti affetti da neuropatia ottica ereditaria di Leber è stato riportato un significativo miglioramento dell’acuità visiva negli occhi trattati mediante terapia genica, attraverso un’iniezione intravitreale unilaterale di lenadogene nolparvovec. I risultati dello studio sono stati comunicati nel corso della riunione annuale dell’American Academy of Neurology (AAN) del 2022, che si è tenuta a Seattle
Una patologia ereditaria grave, che porta a perdita del visus
«La neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON) è una malattia devastante che colpisce tipicamente giovani uomini nella pienezza degli anni di vita, in cui un occhio diventa cieco e – allo stesso tempo o entro pochi mesi – si ha perdita del visus anche nel secondo occhio» ha ricordato Nancy J. Newman, docente di Oftalmologia e Neurologia presso l’Emory Eye Center di Atlanta.
Cos’è e come agisce lenadogene nolparvovec
La terapia genica con lenadogene nolparvovec è stata sviluppata per trattare la neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON) causata da una mutazione (> A m.11778G in MT-ND4) che colpisce il complesso I della catena respiratoria mitocondriale.
Lenadogene nolparvovec è un vettore virale 2 sierotipo 2 adeno-associato ricombinante a DNA a singolo filamento – difettivo per la replicazione – contenente un DNA complementare ottimizzato per il codone che codifica per la proteina della subunità MT-ND4 wild-type umana.
Sperimentazione di fase 3 basata su solide evidenze precedenti
Espandendo i precedenti studi di terapia genica, Newman e colleghi hanno condotto uno studio di fase 3 e hanno arruolato 98 partecipanti con LHON che avevano sperimentato la perdita della vista per almeno 12 mesi…”
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Fonte: “Neuropatia ottica di Leber, la terapia genica intravitreale si dimostra sicura ed efficace”, PHARMASTAR
