Malattie rare – Malattia di Fabry, presentati in dati in Fase 3 di pegunigalsidase alfa
“Protalix BioTherapeutics e il partner Chiesi Farmaceutici venerdì hanno svelato i risultati finali di uno studio di fase III condotto con pegunigalsidase alfa (PRX-102), un farmaco sperimentale per la malattia di Fabry, dicendo che ha raggiunto gli obiettivi chiave per la sicurezza, l’efficacia e la farmacocinetica
I risultati indicano che il trattamento con 2 mg/kg di PRX-102 somministrato per infusione endovenosa (IV) ogni quattro settimane è stato ben tollerato e la malattia di Fabry, valutata in base alla pendenza della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) e alla concentrazione plasmatica di liso-Gb3, era stabile.
“Siamo lieti di annunciare i risultati finali dello studio clinico di fase III BRIGHT e desideriamo ringraziare gli investigatori dello studio, i pazienti affetti da malattia di Fabry e le loro famiglie che hanno dedicato il loro tempo e i loro sforzi a questa importante ricerca”, ha dichiarato Giacomo Chiesi, responsabile di Chiesi Global Rare Diseases.
“Sulla base di questi dati e di ulteriori studi clinici, riteniamo che PRX-102 possa essere un’importante nuova opzione terapeutica per i pazienti che attualmente ricevono infusioni di ERT ogni due settimane, e siamo impazienti di portare avanti il nostro lavoro in tutto il mondo per ottenere l’approvazione regolatoria…”
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Fonte: “Malattia di Fabry, Protalix e Chiesi presentano i dati di Fase III di pegunigalsidase alfa”, PHARMASTAR
