Malattie rare – Emofilia A grave, in Fase III efanesoctocog alfa (BIVV001) centra end point primari e secondari
“Sanofi e Swedish Orphan Biovitrum (Sobi) oggi hanno annunciato i risultati positivi dello studio di Fase 3 XTEND-1 che valuta la sicurezza, l’efficacia e la farmacocinetica di efanesoctocog alfa (BIVV001) in pazienti di età ≥12 anni con emofilia A grave precedentemente trattati
Lo studio ha raggiunto l’endpoint primario, mostrando una prevenzione clinicamente significativa delle emorragie nelle persone con emofilia A grave che ricevono una profilassi settimanale con efanesoctocog alfa per un periodo di 52 settimane. Il tasso mediano di sanguinamento annualizzato (ABR) è stato pari a 0 con un ABR medio di 0,71.
Anche l’endpoint secondario chiave è stato raggiunto, dimostrando che efanesoctocog alfa una volta alla settimana era superiore alla precedente terapia profilattica di sostituzione del fattore VIII, mostrando una riduzione statisticamente significativa dell’ABR basata sul confronto intra-paziente. Efanesoctocog alfa è stato ben tollerato e non è stato rilevato lo sviluppo di inibitori del fattore VIII. Gli eventi avversi più comuni (>5% dei partecipanti nel complesso) sono stati mal di testa, artralgia, caduta e mal di schiena.
I dati saranno la base per la presentazione alle autorità di regolamentazione in tutto il mondo a partire da quest’anno. La presentazione nell’UE seguirà la disponibilità dei dati dello studio pediatrico XTEND-Kids in corso, prevista per il 2023.
Dello studio di fase 3 Xtend 1 ci sono ancora alcune informazioni importanti che ancora non si conoscono. Per esempio, le aziende non hanno ancora rilasciato alcun dato sui livelli di FVIII dei pazienti – un importante endpoint, anche se surrogato…”
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Fonte: “Emofilia: efanesoctocog alfa, fattore VIII sperimentale, centra end point primari e secondari in fase III. Si darà una volta la settimana”, PHARMASTAR
