Malattie rare – Emofilia A, efmoroctocog alfa a emivita prolungata migliora la gestione clinica
“Uno studio pubblicato sull’Italian Journal of Public Health dimostra il vantaggio clinici e farmaco economico di efmoroctocog alfa, il primo fattore VIII ricombinante a emivita prolungata per l’emofilia A. Lo studio è stato condotto da Altems – l’Alta Scuola di Economia e Management dei Sistemi Sanitari dell’Università Cattolica del Sacro Cuore, e realizzato con il contributo incondizionato di Sobi
I ricercatori hanno simulato quello che accadrebbe se l’uso di efmoroctocog alfa andasse progressivamente a sostituire la somministrazione delle alternative terapeutiche ad oggi disponibili, calcolando un risparmio di oltre 18 milioni di euro in 3 anni.
La terapia in profilassi con sostituti del Fattore VIII è il “gold standard” per i pazienti emofilici e consente, se assunta costantemente, di prevenire gli episodi emorragici, l’artropatia emofilica e preservare la normale funzione muscolo-scheletrica. Per i pazienti significa sottoporsi a infusioni ogni 1-2 giorni, nei casi di prodotti a emivita standard – oppure ogni 3-5 giorni, nel caso di efmoroctocog alfa, che ha un’emivita prolungata.
“Efmoroctocog alfa ha dimostrato di essere molto efficace nella prevenzione delle artropatie e degli emartri. Il fatto che rimanga in circolo per un tempo prolungato consente di programmare le infusioni con una minore frequenza, con un vantaggio indubbio per i pazienti e i loro caregiver”, afferma Raimondo De Cristofaro, ematologo Policlinico Universitario “Agostino Gemelli” della Università Cattolica Sacro Cuore. “Inoltre, grazie alla sua formulazione, si riduce l’eventuale sviluppo di anticorpi (IgG) contro il fattore della coagulazione esogeno, la complicanza più grave associata alla terapia sostitutiva”.
Una soluzione di grande vantaggio per i pazienti e le loro famiglie, ma anche per il Sistema Sanitario: i Centri di Emofilia, infatti, vedono una riduzione dell’impatto sia sul fronte organizzativo sia su quello dei costi. “Questo è uno dei rari casi in cui l’introduzione di una soluzione innovativa non ha un impatto sulla spesa, ma anzi la riduce…”
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Fonte: “Emofilia A: il primo fattore VIII a emivita prolungata migliora la gestione clinica e riduce i costi per il SSN”, PHARMASTAR
