Tumori rari – Mieloma multiplo, Fda ha approvato ciltacabtagene autoleucel
“La Food and Drug Administration statunitense ha approvato Carvykti (ciltacabtagene autoleucel; cilta-cel) per il trattamento di adulti con mieloma multiplo recidivato o refrattario (RRMM) dopo quattro o più linee precedenti di terapia, compresi un inibitore del proteasoma, un agente immunomodulante e un anticorpo monoclonale anti-CD38
L’approvazione si basa sui dati dello studio registrativo CARTITUDE-1, che includeva pazienti che avevano ricevuto una mediana di sei regimi di trattamento precedenti (range, 3-18), e avevano precedentemente ricevuto un inibitore del proteasoma, un agente immunomodulatore e un anticorpo monoclonale anti-CD38.
Nel dicembre 2017, Janssen ha stipulato un accordo esclusivo di licenza e collaborazione mondiale con Legend Biotech USA per sviluppare e commercializzare ciltacabtagene autoleucel.
Cilta-cel è una terapia con cellule T con recettore dell’antigene chimerico (CAR-T) caratterizzata da due anticorpi a dominio singolo che mirano all’antigene di maturazione delle cellule (B-Cell Maturation Antigen, BCMA), una proteina della superficie cellulare che gioca un ruolo essenziale nella proliferazione e nella sopravvivenza delle plasmacellule ed è sovra espressa sulle plasmacellule mielomatose.
Lo studio registrativo
Nello studio registrativo CARTITUDE-1, il trattamento una tantum con cilta-cel ha prodotto risposte profonde e durature, con il 98 per cento (95 per cento di intervallo di confidenza [CI], 92,7-99,7) dei pazienti con RRMM che hanno risposto alla terapia (98 per cento di tasso di risposta globale [ORR] (n=97)…”
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Fonte: “Mieloma multiplo, Fda approva ciltacabtagene autoleucel, terapia CAR-T diretta contro il BCMA”, PHARMASTAR