Malattie rare – Leucodistrofia metacromatica a esordio precoce (MLD), dimostrati benefici grazie alla terapia genica
“Una terapia genica sperimentale ha mostrato benefici ini pazienti pediatrici con leucodistrofia metacromatica a esordio precoce (MLD). I risultati dello studio condotto in Italia sono stati pubblicati su “The Lancet”
Il trattamento con atidarsagene autotemcel (arsa-cel) ha preservato lo sviluppo motorio e la funzione cognitiva in pazienti con MLD arruolati in uno studio prospettico di fase I / II o trattati attraverso programmi di accesso ampliato, riferiscono gli autori della sperimentazione, realizzata sotto la supervisione di Alessandro Aiuti, dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica di Milano.
Rispetto al basale, arsa-cel ha aumentato l’attività totale dell’arilsulfatasi A (ARSA) delle cellule mononucleate del sangue periferico (PBMC) 2 anni dopo il trattamento, specificano. Anche la demielinizzazione e l’atrofia cerebrale sono state rallentate.
La patologia e il trattamento
«La MLD è una malattia aggressiva e infine fatale per la quale in precedenza non esistevano opzioni di trattamento approvate oltre alle cure di supporto» ricordano Aiuti e colleghi. Questi dati evidenziano i potenziali benefici a lungo termine di arsa-cel per i pazienti con MLD, specialmente quando è possibile un intervento prima dell’insorgenza dei sintomi, aggiungono…”
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Fonte: “Leucodistrofia metacromatica, al San Raffaele di Milano dimostrati benefici grazie alla terapia genica”, PHARMASTAR
