Malattie rare – Deficit di sfingomielinasi acida (ASMD), Ema accetta di esaminare il dossier di olipudasi alfa
“L’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) ha accettato di esaminare, con una procedura di valutazione accelerata, la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (MAA) di olipudasi alfa, la terapia enzimatica sostitutiva di Sanofi attualmente in valutazione come trattamento del deficit di sfingomielinasi acida (ASMD). Storicamente conosciuta come malattia di Niemann-Pick (NPD) di tipo A e di tipo B, l’ASMD è una malattia rara da accumulo lisosomiale, progressiva e potenzialmente letale, per la quale attualmente non esiste alcun trattamento approvato. L’incidenza stimata dell’ASMD è di circa 2.000 pazienti negli Stati Uniti, in Europa (Paesi membri EU5) e in Giappone. Una volta approvato, olipudasi alfa sarebbe la prima e unica terapia per il trattamento dell’ASMD
“Questo risultato ha richiesto decenni di lavoro e la nostra gratitudine va alla comunità ASMD che è stata al nostro fianco e che con infinita pazienza ha seguito i diversi passi dello sviluppo clinico di olipudasi alfa”, ha dichiarato Alaa Hamed, MD, MPH, MBA, Global Head of Medical Affairs, Rare Diseases, Sanofi. “Olipudasi alfa rappresenta il tipo di innovazione destinata a cambiare potenzialmente la vita delle persone e resa possibile dalla collaborazione tra industria, clinici e comunità dei pazienti impegnati per un obiettivo comune”.
Olipudasi alfa è una terapia enzimatica sostitutiva sperimentale progettata per sostituire l’enzima ASM carente o difettoso, consentendo la metabolizzazione della sfingomielina. Olipudasi alfa è attualmente in fase di studio per trattare le manifestazioni non neurologiche dell’ASMD. L’olipudasi alfa non è stato studiato nei pazienti con ASMD di tipo A. Olipudasi alfa è un agente sperimentale e la sicurezza e l’efficacia non sono ancora state valutate dalla FDA, dall’EMA o da qualsiasi altra autorità regolatoria nel mondo.
La domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (MAA) si basa sui risultati positivi di due studi clinici distinti (ASCEND e ASCEND-Peds) che valutano l’efficacia e la sicurezza di olipudasi alfa sulle manifestazioni non neurologiche di pazienti adulti e pediatrici affetti da ASMD tipo A/B e ASMD tipo B.
Olipudasi alfa ha ricevuto designazioni speciali da parte delle agenzie regolatorie di tutto il mondo, che ne hanno riconosciuto il suo potenziale innovativo come terapia sperimentale…”
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Fonte: “Malattie rare, Ema accetta di esaminare il dossier di olipudasi alfa, prima potenziale terapia per l’ASMD”, PHARMASTAR
