Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica (Sla), in studio di fase III farmaco di Biogen manca end point primario, ma si amplia l’accesso anticipato
“Biogen ha riferito che il farmaco antisenso sperimentale tofersen ha mancato l’endpoint primario in uno studio di fase III di adulti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e una mutazione SOD1 confermata. Tuttavia, i risultati top-line, presentati domenica al meeting annuale dell’American Neurological Association (ANA), hanno mostrato “tendenze favorevoli” per tofersen attraverso molteplici misure secondarie ed esplorative, tra cui la funzione motoria e respiratoria, così come la qualità della vita
Lo studio VALOR, un trial a 28 settimane, ha arruolato 108 partecipanti, tra cui 60 che hanno soddisfatto i criteri dello studio per coloro che vanno rapidamente in progressione e che costituiscono la popolazione di analisi primaria. I soggetti sono stati randomizzati a ricevere tofersen, noto anche come BIIB067, o placebo. Novantacinque pazienti che hanno completato la sperimentazione hanno preso parte allo studio di estensione in aperto in corso.
L’endpoint primario di efficacia di VALOR ha valutato il cambiamento dal basale sul punteggio totale della Scala Rivista di Valutazione Funzionale della SLA (ALSFRS-R) alla settimana 28 nella popolazione a progressione più rapida. Lo studio ha mostrato una differenza non statisticamente significativa di 1,2 punti sulla scala ALSFRS-R. Nel gruppo di pazienti con malattia a progressione più lenta, la differenza era di 1,4 punti. Gli analisti di Guggenheim Partners hanno recentemente detto che un miglioramento di almeno 2 punti sarebbe considerato clinicamente significativo.
C’è un segnale clinico
Biogen ha reso note le prestazioni del farmaco su alcune misure secondarie chiave. La prima ha esaminato i livelli di proteina SOD1, un marcatore di impegno del bersaglio, nel liquido spinale cerebrale. L’azienda ha detto che le differenze osservate tra i gruppi tofersen e placebo erano del 38% e del 26% nelle popolazioni a progressione più rapida e più lenta, rispettivamente. Un altro endpoint chiave ha misurato il cambiamento nella catena leggera del neurofilamento nel plasma (NfL), un potenziale marcatore suggestivo di un rallentamento della degenerazione neuronale. L’azienda ha detto che in questo caso, le differenze tra i gruppi tofersen e placebo erano 67% e 48% nelle popolazioni a progressione più rapida e più lenta, rispettivamente…”
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Fonte: “SLA, farmaco di Biogen manca end point in studio registrativo, ma si amplia l’accesso anticipato”, PHARMASTAR
