Malattie rare – Malattia di von Hippel-Lindau (VHL), Fda ha approvato belzutifan
“Il 13 agosto 2021, la Food and Drug Administration ha approvato belzutifan (Welireg, MSD), un inibitore del fattore di ipossia-inducibile per i pazienti adulti con la malattia di von Hippel-Lindau (VHL) che richiedono una terapia per il carcinoma a cellule renali associato (RCC), gli emangioblastomi del sistema nervoso centrale (CNS) o i tumori neuroendocrini pancreatici (pNET), e che non richiedono un intervento chirurgico immediato
MSD ha acquisito l’inibitore HIF-2α, noto anche come PT2977 e MK-6482, attraverso la sua acquisizione di Peloton Therapeutics nel 2019 per 1 miliardo di dollari in anticipo.
L’approvazione è arrivata circa un mese prima della data di azione originale della FDA del 15 settembre. La domanda di commercializzazione di MSD, a cui è stata concessa una revisione prioritaria dall’agenzia all’inizio di quest’anno, si basa sui dati di fase II dello studio-004 in cui 61 pazienti con RCC associato a VHL hanno ricevuto belzutifan una volta al giorno fino alla progressione della malattia o alla tossicità inaccettabile. I partecipanti avevano anche altri tumori associati a VHL, tra cui haemangioblastomi del SNC e pNET.
Belzutifan
Belzutifan (MK-6482) è un nuovo, potente e selettivo inibitore di HIF-2α. Le proteine conosciute come fattori inducibili dall’ipossia, tra cui HIF-2α, possono accumularsi nei pazienti quando VHL, una proteina soppressiva del tumore, è inattiva. Se non adeguatamente regolato, l’accumulo di HIF-2α può stimolare diversi oncogeni associati alla proliferazione cellulare, all’angiogenesi e alla crescita tumorale, portando alla crescita di tumori sia benigni che maligni. Questa inattivazione di VHL è stata osservata in più del 90% dei tumori RCC a cellule chiare. La ricerca sulla biologia di VHL che ha portato alla scoperta di HIF-2α nel 2019 ha ricevuto il premio Nobel per la fisiologia o la medicina…”
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Fonte: “Malattia di von Hippel-Lindau, Fda approva belzutifan”, PHARMASTAR
Tratto da: https://www.pharmastar.it/news//fda/malattia-di-von-hippel-lindau-fda-approva-belzutifan-36148
