Malattie rare, Ferrara – Beta talassemia, corretto con editing genetico Crispr-Cas9 il gene che la causa
“In provetta grazie alla tecnica di editing genetico Crispr-Cas9
Corretto, a Ferrara, il gene che causa la forma più grave e diffusa di talassemia nell’area del Mediterraneo. Il risultato è stato messo a segno con la tecnica del ‘taglia e cuci’ genetico dal team di ricerca dell’Università di Ferrara, guidato dalla professoressa Alessia Finotti del Dipartimento di scienze della vita e biotecnologie, che è riuscito per la prima volta a riparare la mutazione genetica responsabile della forma di β-talassemia più comune e grave del nostro territorio.
L’equipe si è avvalsa della tecnica innovativa di ingegneria genetica Crispr-Cas9, che permette di correggere in maniera mirata una sequenza di Dna. “Con la tecnica Crispr-Cas9 – spiega Finotti – si effettua quello che viene definito editing del genoma: specifiche proteine ingegnerizzate tagliano il gene bersaglio esattamente nel punto in cui è presente l’errore. Il Dna viene quindi corretto grazie ai naturali meccanismi di riparazione della cellula e all’aggiunta di alcune molecole che forniscono la sequenza corretta”. Gli esperimenti hanno portato a un ottimo livello di correzione del Dna e non si sono verificate modificazioni non programmate in altre aree del genoma al di fuori della regione d’interesse…”
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Fonte: “Talassemia, corretto a Ferrara il gene che causa la forma più grave”, adnkronos salute
