Malattie rare – Angioedema ereditario in pazienti dai 12 anni in su, disponibile anche in Italia la siringa preriempita di lanadelumab
“Per i pazienti con angioedema ereditario è disponibile anche in Italia la siringa preriempita di lanadelumab, una iniezione sottocutanea indicata per la prevenzione di routine degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario (HAE) in pazienti dai 12 anni in su. Alla maggior parte dei pazienti richiede un minuto o meno per l’autosomministrazione
L’angioedema ereditario è malattia genetica rara che colpisce circa 1 persona su 50.000 in tutto il mondo e 1000 in Italia. La patologia si traduce in attacchi ricorrenti di edema – gonfiore – in varie parti del corpo, tra cui addome, viso, piedi, genitali, mani e gola. Il gonfiore può essere debilitante e doloroso. Gli attacchi che ostruiscono le vie respiratorie possono causare asfissia e sono potenzialmente mortali.
Lanadelumab è un anticorpo monoclonale (mAb) umano che inibisce l’attività della callicreina plasmatica – il cui aumento dell’attività porta ad attacchi improvvisi nelle persone con angioedema ereditario – per aiutare a prevenire gli attacchi di HAE. Nello studio di fase III HELP (Hereditary Angioedema Long-term Prophylaxis) di 26 settimane, che comprendeva 125 persone con angioedema ereditario, lanadelumab ha ridotto il numero medio di attacchi mensili di HAE dell’87% rispetto al placebo, somministrato a 300 mg ogni due settimane e del 73% rispetto al placebo somministrato a 300 mg ogni quattro settimane (P>0,001 corretto).
Un’analisi esplorativa pre-specificata ha mostrato che durante l’intero studio di 26 settimane (giorni 0-182), il 44% (n=12/27) dei pazienti che assumevano lanadelumab 300 mg ogni due settimane era privo di attacchi rispetto al 2% (n=1/41) dei pazienti che assumevano il placebo. Un’analisi di sensibilità post-hoc ha mostrato che il 77% (n=20/26) dei pazienti che ha ricevuto lanadelumab 300 mg ogni due settimane sono stati esenti da attacchi durante il regime stazionario (giorno 70-182) rispetto al 3% dei pazienti con placebo (n=1/37)…”
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Fonte: “Angioedema ereditario, disponibile anche in Italia la siringa preriempita di lanadelumab”, PHARMASTAR
