Malattie rare – Pemfigo volgare, per la remissione completa delle lesioni rituximab è più efficace del micofenolato mofetile
“Nei pazienti adulti affetti da pemfigo volgare, l’anticorpo monoclonale rituximab ha comportato una remissione completa delle lesioni in misura significativamente superiore all’immunosoppressore micofenolato mofetile, anche se con una maggiore incidenza di effetti collaterali gravi. I risultati dello studio clinico PEMPHIX sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine
Il pemfigo è una malattia della pelle autoimmune caratterizzata dalla formazione di vescicole intraepidermiche ed erosioni estese della cute e delle mucose apparentemente sane, provocate da autoanticorpi specifici che si legano ai desmosomi epidermici. È un disturbo raro, potenzialmente fatale, che viene generalmente trattato con corticosteroidi e talvolta con immunosoppressori.
Rituximab è un anticorpo monoclonale umanizzato anti-CD20 approvato per il trattamento del pemfigo volgare da moderato a grave negli Stati Uniti e in Europa, ma non ci sono ampi studi di confronto con micofenolato mofetile, hanno premesso i ricercatori, un immunosoppressore che esercita i suoi effetti sul sistema immunitario mediante l’inibizione della sintesi delle purine, uno dei due tipi di basi azotate che entrano nella composizione dei nucleotidi. Il farmaco inibisce la risposta proliferativa dei linfociti a vari tipi di stimoli, blocca la produzione di anticorpi da parte dei linfociti B e ostacola l’adesione dei linfociti all’endotelio vascolare, un evento importante ai fini della risposta immunitaria.
Studio di confronto di fase III
Lo studio internazionale di fase III PEMPHIX, randomizzato, in doppio cieco e multicentrico, ha coinvolto 135 pazienti affetti da pemfigo volgare da moderato a grave assegnati in rapporto 1:1 a ricevere rituximab per via endovenosa (1000 mg nei giorni 1, 15, 168 e 182) o micofenolato mofetile orale (2 g al giorno) per 52 settimane, oltre a un glucocorticoide orale (prednisone o equivalente) somministrato con un programma di riduzione graduale identico nei due gruppi e interrotto alla settimana 24…”
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Fonte: “Pemfigo volgare, rituximab meglio di micofenolato mofetile nel guarire le lesioni. Studio su NEJM”, PHARMASTAR
