Malattie rare – Emofilia B, CSL Behring finalizza accordo per la terapia genica di etranacogene dezaparvovec (AMT-061)
“CSL Behring ha annunciato la chiusura dell’accordo globale con uniQure per la commercializzazione e la licenza di etranacogene dezaparvovec (AMT-061), una nuova terapia genica per il trattamento dell’emofilia B. Etranacogene dezaparvovec è attualmente in sperimentazione in studi clinici di fase 3 e ha dimostrato di normalizzare i livelli di Fattore IX (FIX), la proteina della coagulazione del sangue mancante nelle persone con emofilia B
L’accordo di licenza globale è stato annunciato il 24 giugno 2020 e la sua chiusura sancisce il completamento delle revisioni antitrust negli Stati Uniti, nel Regno Unito e in Australia. In base ai termini dell’accordo, uniQure riceverà un pagamento anticipato di 450 milioni di dollari USA e royalties man mano che la terapia verrà sviluppata e commercializzata. uniQure completerà la sperimentazione della fase 3 dello studio HOPE-B e progressivamente incrementerà la produzione per la fornitura commerciale iniziale.
“Questo accordo ci consente di studiare una terapia genica che, se approvata, ha il potenziale per trasformare la vita dei pazienti con emofilia B, riducendo o eliminando drasticamente le emorragie e le infusioni di routine, le restrizioni che limitano la loro vita e la paura costante di lesioni debilitanti quando i livelli di fattore della coagulazione nel sangue sono bassi”, ha affermato Paul Perreault, CEO di CSL Behring. “Etranacogene dezaparvovec ha il potenziale per essere la prima terapia genica approvata nel mondo per l’emofilia B e rappresenta il nostro impegno continuo a migliorare la vita di coloro che convivono con questa malattia”.
La terapia genica ha il potenziale per cambiare la vita dei pazienti, offrendo benefici evidenti e garantendo anni di livelli funzionali di FIX circolante prodotto direttamente dai pazienti…”
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Fonte: “CSL Behring finalizza accordo con uniQure per la terapia genica dell’emofilia B”, PHARMASTAR
