Malattie rare pediatriche – Immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosina deaminasi (ADA-SCID), terapia genica sperimentale OTL-101 offre potenziale cura
“La casa farmaceutica Orchard Therapeutics ha riportato i risultati di tre studi che indicano che la sua terapia genica sperimentale OTL-101 ha ripristinato il sistema immunitario dei bambini con immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosina deaminasi (ADA-SCID)
I risultati, pubblicati martedì nel NEJM, suggeriscono OTL-101 “potrebbe servire come una potenziale opzione di trattamento per i neonati e i bambini più grandi con ADA-SCID”, ha detto Anthony Fauci, direttore dell’Istituto nazionale di allergia e malattie infettive degli Stati Uniti (NIAID), che ha collaborato alla ricerca, aggiungendo che come una procedura una tantum, “offre ai pazienti la speranza di sviluppare un sistema immunitario completamente funzionale e la possibilità di vivere una vita piena e sana”.
L’immunodeficienza combinata grave (SCID) da deficit di adenosina deaminasi (ADA) è una forma di SCID caratterizzata da linfopenia marcata e livelli estremamente bassi di tutti gli isotipi delle immunoglobuline, che causa gravi infezioni opportunistiche ricorrenti.
Sviluppato da un team di ricercatori negli Stati Uniti e nel Regno Unito, OTL-101 il farmaco è composto da cellule staminali ematopoietiche CD34+ autologhe (HSC) trasdotte ex vivo con un vettore lentivirale autoinattivante che codifica il gene ADA umano. Orchard detiene i diritti mondiali su OTL-101, che ha ricevuto la designazione di farmaco orfano sia dalla FDA che dall’Agenzia Europea dei Medicinali per trattare l’ADA-SCID…”
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Fonte: “Terapia genica di Orchard offre potenziale cura per i bambini con rara immunodeficienza”, PHARMASTAR
