Malattie rare – Mielofibrosi, Commissione europea ha approvato fedratinib in pazienti naive e già trattati
“La Commissione europea ha approvato fedratinib per il trattamento dei pazienti con mielofibrosi primaria o secondaria (post-policitemia vera o trombocitemia essenziale) intermedia o ad alto rischio. Sviluppato da Celgene, recentemente acquista da Bristol Myers Squibb, entrerà in commercio con il marchio Inrebic
Fedratinib è la prima terapia orale, da somministrare una volta al giorno, che riduce significativamente il volume della milza e il carico dei sintomi per i pazienti con mielofibrosi in cui il trattamento con ruxolitinib ha fallito, che sono intolleranti a ruxolitinib o che sono naïve agli inibitori di Janus Associated Kinase (JAK).
Sviluppato da Celgene, recentemente acquista da Bristol Myers Squibb, entrerà in commercio con il marchio Inrebic.
La mielofibrosi è una malattia cronica in cui si forma tessuto cicatriziale nel midollo osseo e la produzione delle cellule del sangue si sposta dal midollo osseo alla milza e al fegato, causando l’ingrossamento di questi organi. Può causare estrema stanchezza, mancanza di respiro, dolore sotto le costole, febbre, sudorazione notturna, prurito e dolore osseo. Quando la mielofibrosi si verifica da sola, viene chiamata mielofibrosi primaria. La mielofibrosi secondaria si verifica quando c’è un’eccessiva produzione di globuli rossi (policitemia vera) o un’eccessiva produzione di piastrine (trombocitemia essenziale) che poi evolve in mielofibrosi.
Attualmente, il ruxolitinib è l’unico farmaco approvato per la mielofibrosi. È entrato sul mercato nel 2011.
“La mielofibrosi è una malattia grave e spesso debilitante del midollo osseo per la quale c’è stata una sola opzione di trattamento approvata per quasi un decennio”, ha detto Claire Harrison, ricercatore degli studi JAKARTA e JAKARTA2 e professore di ematologia al Guy’s and St. Thomas’ NHS Foundation Trust, Londra, Regno Unito. “Fedratinib ha mostrato riduzioni clinicamente significative del volume della milza e dei sintomi nei pazienti che sono progrediti con ruxolitinib o che sono naïve agli inibitori della JAK. Circa una persona su 100mila nell’UE riceverà ogni anno una diagnosi di mielofibrosi, e l’approvazione di oggi fornisce un’importante nuova opzione per i pazienti che hanno ancora urgente bisogno di nuove terapie”…”
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Fonte: “Mielofibrosi, approvazione europea per fedratinib in pazienti naive e già trattati”, PHARMASTAR