Malattia venoocclusiva epatica o sindrome da ostruzione sinusoidale – Defibrotide conferma la sua efficacia
“Defibrotide si conferma un farmaco sicuro ed efficace per il trattamento della malattia venoocclusiva epatica (VOD) o sindrome da ostruzione sinusoidale (SOS) che si può sviluppare dopo il trapianto di cellule staminali emopoietiche, anche nella ‘real life’. Lo dimostrano i risultati del registro europeo EMBT PASS, presentati in una sessione orale al recente congresso dell’American Society of Hematology (ASH)
La maggior parte dei pazienti, una quota compresa fra il 76 e il 95% a seconda della gravità della VOD, ha risposto al trattamento con defibrotide ottenendo una risoluzione della complicanza, nella maggior parte dei casi entro 3 settimane dall’avvio della terapia.
Inoltre, la sopravvivenza a 100 giorni dal trapianto è risultata molto superiore nei pazienti che hanno ottenuto una risoluzione della VOD, e pari all’89-95%, rispetto a quelli in cui il problema non si è risolto, a prescindere dalla severità della complicanza.
«Questi dati sostanzialmente confermano come defibrotide sia un’opzione terapeutica rilevante e di significativa efficacia in tutti i pazienti che sviluppano una VOD dopo il trapianto. È fondamentale iniziare il trattamento il prima possibile e continuarlo fino a quando non si osserva una risposta e comunque per almeno 21 giorni» ha dichiarato ai microfoni di PharmaStar, il primo autore dello studio, Franco Locatelli, Direttore del Dipartimento di Onco–Ematologia e Terapia Cellulare e Genica presso l’IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma e Professore Ordinario di Pediatria presso l’Università “La Sapienza” di Roma.
Complicanza potenzialmente fatale del trapianto di staminali
La VOD/SOD è una complicanza endoteliale potenzialmente fatale del trapianto di cellule staminali emopoietiche.
«È il risultato di un danno a livello dell’endotelio dei sinusoidi epatici con conseguente attivazione delle cellule endoteliali, che determina a sua volta l’innesco di fenomeni coagulativi con trombosi sinusoidale e, nei casi più gravi, ipertensione del circolo epatico e quadri di sindrome epatorenale o da insufficienza multiorgano» ha spiegato Locatelli.
Questa condizione è trattabile con defibrotide, un farmaco frutto della ricerca italiana già disponibile nel nostro Paese per le forme gravi e severe che si sviluppano dopo il trapianto, sia nella popolazione adulta sia in quella pediatrica, e le linee guida raccomandano un avvio precoce della terapia con questo agente dopo la diagnosi.
Il farmaco agisce proteggendo le cellule endoteliali e ripristinando un bilancio adeguato tra fattori trombotici e fibrinolitici.
Lo studio EBMT PASS
Dopo l’entrata in commercio del farmaco, la European Medicines Agency ha richiesto di istituire un registro dei pazienti trattati con defibrotide per raccogliere i dati di outcome e sicurezza e valutare i pattern di utilizzazione del farmaco nella ‘real life’…”
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Fonte: “Malattia veno-occlusiva epatica post-trapianto, defibrotide conferma la sua efficacia nella real life. #ASH20”, PHARMASTAR
