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Malattie rare – Betatalassemia e anemia falciforme, primi dati positivi con CRISPR/Cas9

Annunciati al congresso delì’ASH nuovi dati relativi a un totale di 10 pazienti trattati con CTX001 – la terapia di editing genetico basata su CRISPR/Cas9 – i quali dimostrano una risposta continua e duratura al trattamento

Tutti e sette i pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT, transfusion-dependent thalassemia), compresi tre con un genotipo grave o β0/β0, erano indipendenti da trasfusione all’ultimo follow-up, e tutti e tre i pazienti con anemia falciforme (SCD, sickle cell disease) sono stati liberi da crisi vaso-occlusive (CVO) dall’infusione di CTX001 fino all’ultimo follow-up.

Di seguito viene fornito un riepilogo dei risultati degli studi clinici di fase I/II CLIMB-111 e CLIMB-121.

Le due aziende hanno anche annunciato che il New England Journal of Medicine (NEJM) ha pubblicato un articolo sottoposto a revisione paritaria indipendente intitolato CRISPR-Cas9 Gene Editing for Sickle Cell Disease and Transfusion-Dependent β Thalassemia (“Editing genetico con CRISPR-Cas9 per anemia falciforme e β-talassemia trasfusione-dipendente”). L’articolo include informazioni dettagliate sul primo paziente con TDT arruolato in CLIMB-111 e sul primo paziente con SCD grave arruolato in CLIMB-121, rispettivamente a 18 e 15 mesi di follow-up.

CTX001 è attualmente valutato in queste due sperimentazioni cliniche di fase I/II in corso come potenziale terapia curativa con somministrazione una tantum per pazienti affetti da TDT e da SCD grave.

“Siamo soddisfatti dei dati presentati al Congresso dell’ASH, che dimostrano il potenziale beneficio e duralibilità tra una più ampia popolazione di pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente e con anemia falciforme”, ha affermato Samarth Kulkarni, CEO di CRISPR Therapeutics. “Inoltre, i dati clinici presentati nel NEJM rappresentano la prima pubblicazione su rivista a revisione paritaria per CTX001, la nostra terapia genica CRISPR/Cas9. Insieme, queste due notizie costituiscono un’ulteriore convalida del potenziale di CTX001 per diventare una terapia best-in-class (la migliore della sua categoria). Abbiamo in programma di continuare il rapido progresso dei nostri studi clinici, allo scopo di rendere disponibili ai pazienti queste terapie tanto necessarie”…”

Per continuare a leggere la news originale:

Fonte: “Editing genetico con CRISPR/Cas9, primi dati positivi per betatalassemia e anemia falciforme #ASH20”, PHARMASTAR

Tratto da: https://www.pharmastar.it/news//oncoemato/editing-genetico-con-crispr-cas9-primi-dati-positivi-per-betatalassemia-e-anemia-falciforme-ash20-34080