Malattie rare – Paraplegia spastica ereditaria, scoperto un nuovo approccio terapeutico dall’innalzamento della proteina spastina
“Uno studio realizzato presso l’Istituto di biologia e patologie molecolari del Cnr ha identificato nell’innalzamento della proteina spastina un nuovo approccio terapeutico per questa malattia neurodegenerativa, che causa una progressiva spasticità degli arti inferiori. Lo studio è pubblicato su Life Science Alliance
Roma, 3 dicembre 2020 – Le paraplegie spastiche ereditarie sono patologie neurodegenerative caratterizzate da una progressiva spasticità degli arti inferiori, causata della degenerazione dei neuroni corticospinali. Le forme più frequenti sono causate da mutazioni della spastina, una proteina coinvolta anche nella divisione cellulare e nel trasporto intracellulare, della quale è cruciale che le cellule posseggano una quantità adeguata.
Un nuovo studio realizzato da un team internazionale e coordinato dall’Istituto di biologia e patologia molecolari del Consiglio nazionale delle ricerche (Cnr-Ibpm), pubblicato sulla rivista Life Science Alliance, ha individuato nell’innalzamento della proteina spastina un nuovo, promettente approccio terapeutico per la paraplegia spastica ereditaria, malattia per la quale attualmente non esistono cure.
“Alla luce di alcune recenti ricerche, che hanno mostrato come il ripristino del giusto dosaggio di spastina sia di beneficio per i pazienti affetti da paraplegie spastiche, sono stati studiati in dettaglio i meccanismi che regolano i livelli di questa proteina nelle cellule – spiega Cinzia Rinaldo del Cnr-Ibpm, coordinatrice dello studio – Abbiamo scoperto che la proteina HIPK2 è in grado di regolare i livelli della spastina, consentendo così di recuperane il corretto dosaggio, prevenendone, con l’uso di un apposito farmaco, la degradazione”.
“La ricerca ha individuato lo strumento utile ad aumentare il dosaggio della proteina che causa la degenerazione dei neuroni, sperimentandolo in modelli ex vivo che simulano le caratteristiche e l’andamento della patologia…”
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Fonte: “Paraplegia spastica ereditaria, da una proteina la cura. La scoperta apre a risvolti terapeutici anche per altre patologie neurodegenerative”, insalutenews
