Malattie rare – Emofilia B, in studio di fase III la terapia genica di UniQure centra l’end point
“Per la maggior parte dei 54 pazienti con emofilia B arruolati nello studio HOPE-B la terapia genica è stata sufficiente per eliminare gli eventi emorragici nei sei mesi successivi all’infusione. I dati appena presentati provengono dalla prima metà dello studio, che ha misurato i livelli nel sangue di una proteina chiave della coagulazione, nota come fattore IX. Sei mesi dopo il trattamento genico, l’attività media del Fattore IX è aumentata da meno del 2% al basale al 37%, abbastanza alta da essere classificata come emofilia lieve e vicina a quello che è considerato un range normale. Ulteriori dettagli saranno disponibili a dicembre, quando i dati di HOPE-B saranno presentati in un incontro virtuale dell’American Society of Hematology. I dati rilasciati giovedì sono tratti da un abstract reso disponibile prima della conferenza
I primi risultati di uno studio in fase avanzata di una terapia genica per l’emofilia B mostrano che il trattamento può sostituire il fattore della coagulazione carente o mancante nelle persone con questa malattia ereditaria, confermando i risultati di anni di ricerche precedenti.
Per la maggior parte dei 54 pazienti arruolati nello studio, chiamato HOPE-B e gestito dalla biotech olandese UniQure, la terapia genica è stata sufficiente per eliminare gli eventi emorragici nei sei mesi successivi all’infusione. Tutti i partecipanti alla sperimentazione, tranne due, hanno interrotto il trattamento preventivo di routine che le persone affette da emofilia grave devono assumere più volte alla settimana.
I dati appena presentati provengono dalla prima metà dello studio, che ha misurato i livelli nel sangue di una proteina chiave della coagulazione, nota come fattore IX. Sei mesi dopo il trattamento genico, l’attività media del Fattore IX è aumentata da meno del 2% al basale al 37%, abbastanza alta da essere classificata come emofilia lieve e vicina a quello che è considerato un range normale.
Ulteriori dettagli saranno disponibili a dicembre, quando i dati di HOPE-B saranno presentati in un incontro virtuale dell’American Society of Hematology. I dati rilasciati giovedì sono tratti da un abstract reso disponibile prima della conferenza.
All’inizio di quest’anno, CSL Behring ha pagato a UniQure 450 milioni di dollari – e ha promesso altri 1,6 miliardi di dollari in pagamenti condizionati – per garantire i diritti globali al trattamento di UniQure.
“Crediamo che etranacogene dezaparvovec abbia il potenziale per essere una terapia genica ‘first- and best-in-class’ per i pazienti affetti da emofilia B”, ha dichiarato Matt Kapusta, amministratore delegato di uniQure. “Siamo molto lieti di aver centrato l’endpoint primario FIX di 26 settimane e di presentare questi dati promettenti alla prossima conferenza ASH. Sulla base delle interazioni con l’Fda e l’Ema, prevediamo di incorporare l’attività FIX e i tassi di sanguinamento a 52 settimane come ulteriori endpoint co-primari nello studio. Non vediamo l’ora di tenere il nostro incontro pre-BLA con la FDA e di completare la visita di follow-up di 52 settimane dell’ultimo paziente nel primo trimestre del 2021″.
I risultati rappresentano un passo incoraggiante per UniQure anche se rimangono aperte alcune domande. Quindici pazienti hanno avuto emorragie dopo il trattamento, alcuni più di una volta. Mentre UniQure non ha fornito dati specifici, i 21 eventi totali osservati in questi 15 partecipanti comprendevano emorragie spontanee, così come emorragie legate a procedure chirurgiche o lesioni…”
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Fonte: “Emofilia B, la terapia genica di UniQure centra l’end point in fase III”, PHARMASTAR
