Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne, trattamento con vamorolone si dimostra efficace nel migliorare gli esiti motori
“Il trattamento con vamorolone, un farmaco antinfiammatorio steroideo, ha migliorato gli esiti motori nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) rispetto agli individui naive ai corticosteroidi, secondo i risultati di uno studio pubblicato su “PLoS Medicine”
Vamorolone – riferiscono i ricercatori, guidati da Edward C. Smith, professore associato di Pediatria e Neurologia nel dipartimento di pediatria della Duke University School of Medicine – ha anche provocato meno eventi avversi segnalati dai medici rispetto al numero riportato per il trattamento con prednisone e deflazacort e non ha provocato l’arresto della crescita che è stato osservato con questi ultimi corticosteroidi.
«Il trattamento con corticosteroidi è raccomandato per pazienti con DMD per rallentare la progressione della debolezza. Tuttavia, il trattamento cronico dei corticosteroidi causa morbilità significative» scrivono i ricercatori.
Miglioramenti clinici nell’arco di 18 mesi
«Vamorolone, steroide sintetico, è un farmaco sperimentale antinfiammatorio first-in-class che ha dimostrato prove di efficacia nella DMD dopo 24 settimane di trattamento a 2 o 6 mg/kg al giorno. In questo studio, nei partecipanti con DMD, l’efficacia in aperto e l’esperienza di sicurezza di vamorolone sono state valutate per un periodo di 18 mesi» specificano Smith e colleghi.
Gli autori hanno eseguito uno studio multicentrico, open-label, di 24 settimane (VBP15-003) con un’estensione a lungo termine di 24 mesi (VBP15-LTE) che ha valutato gli effetti correlati al farmaco di vamorolone sugli esiti motori e sugli eventi di sicurezza correlati ai corticosteroidi.
Il trial è stato condotto in Canada, Stati Uniti, Regno Unito, Australia, Svezia e Israele dal 2016 al 2019. I risultati presentati si sono focalizzati sullo studio preliminare di 24 settimane e sui primi 12 mesi dello studio VBP15-LTE, per un periodo di trattamento totale di 18 mesi…”
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Fonte: “Distrofia muscolare di Duchenne, vamorolone si dimostra sicuro ed efficace negli esiti motori”, PHARMASTAR
