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Malattie rare – Proteinosi alveolare polmonare autoimmune, la somministrazione giornaliera per via inalatoria di molgramostim risulta efficace

In pazienti affetti da proteinosi alveolare polmonare, la somministrazione giornaliera per via inalatoria di molgramostim per 24 settimane ha effetti benefici sul trasferimento dei gas polmonari e lo stato di salute funzionale rispetto al placebo. Questi i risultati del trial IMPALA, presentati online nel corso del congresso annuale ERS e contemporaneamente pubblicati su NEJM che sembrano, finalmente, se confermati, dara una possibilità di cura per questa condizione orfana di trattamento

Cosa è la proteinosi alveolare polmonare autoimmune
La proteinosi alveolare polmonare autoimmune (aPAP) è una condizione caratterizzata da riempimento alveolare che porta ad un accumulo progressivo di surfattante negli alveoli polmonari, ipessiemia e , in alcuni pazienti, lo sviluppo di infezioni gravi o fibrosi polmonare.

L’aPAP rende conto del 90% dei casi di PAP (che possono essere causate da diverse malattie distinte), con una prevalenza compresa tra i 7 e i 27 individui/milione nella popolazione generale.
La patogenesi di aPAP è guidata da autoanticorpi che bloccano la trasduzione di segnale da GM-CSF (Fattore stimolante le colonie granulocitarie-macrofagiche), di cui hanno bisogno i macrofagi alveolari per eliminare il surfattante dagli alveoli.

La progressione di malattia è associata ad un incremento della differenza alveolare-arteriosa delle concentrazioni di ossigeno (A-aDo2), dovuta ad una riduzione della pressione parziale di ossigeno (Pao2), insieme alla ridotta capacità di diffusione polmonare di monossido di carbonio (DLco), all’alterazione in senso restrittivo della funzione polmonare, all’opacizzazione dei polmoni a mò di vetro smerigliato (groud-glass) all’esame TAC, a dispnea progressiva, a policitemia (una manifestazione sistemica dell’ipossiemia cronica) e ad un incremento dei livelli di alcuni biomarker sierici.

Ad oggi non ci sono farmaci approvati per il trattamento di aPAP a livello globale; in presenza di questa condizione, si ricorre all’effettuazione di un lavaggio polmonare, una procedura nel corso della quale viene rimosso fisicamente l’eccesso di surfattante sedimentato.

Razionale d’impiego di molgramostim e disegno del trial
Essendo stato dimostrato che gli autoanticorpi contro GM-CSF sono causa di aPAP in quanto bloccano la traduzione di segnale mediata da questo fattore di crescita e riducono la clearance di surfattante, con conseguente sviluppo di insufficienza respiratoria ipossiemica, si è voluto verificare l’effetto della somministrazione di GM-CSF per via inalatoria in questo contesto, anche in ragione della presenza di dati che hanno documentato la capacità di GM-CSF di migliorare la pressione parziale di ossigeno arterioso nei pazienti con aPAP…”

Per continuare a leggere la news originale:

Fonte: “Proteinosi alveolare polmonare autoimmune, terapia inalatoria con molgramostim efficace #ERS2020”, PHARMASTAR

Tratto da: https://www.pharmastar.it/news//pneumo/proteinosi-alveolare-polmonare-autoimmune-terapia-inalatoria-con-molgramostim-efficace-ers2020-33228