Malattie rare – TRUST4RD: uno strumento per ridurre le incertezze nello sviluppo dei farmaci orfani

Un articolo pubblicato in Orphanet Journal of Rare Diseases passa in rassegna le incertezze e le lacune osservate nel processo di sviluppo dei trattamenti per le malattie rare (studi di piccole dimensioni non controllati, difficoltà a condurre studi randomizzati per via della rarità della malattia, autorizzazioni all’immissione in commercio condizionate) e descrive TRUST4RD, uno strumento sviluppato per affrontare e riesaminare queste incertezze, che aiuterà a comprendere i requisiti in termini di evidenze e il potenziale valore di un trattamento prima e dopo il processo di valutazione delle tecnologie sanitarie.

Ad esempio, TRUST4RD sta attualmente lavorando sulle incertezze relative alla tipologia, all’importanza e alle fonti di dati disponibili, per facilitare le discussioni sull’autorizzazione e il rimborso dei trattamenti.

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Fonte: orphaNews Italia

Tratto da: http://italia.orphanews.org/newsletter-it/political/nl/edizione-del-15-agosto.html