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Lupus pediatrico – In fase 2 trattamento con belimumab risulta efficace e sicuro

Il trattamento endovena con belimumab ha mostrato benefici nel trattamento di individui pediatrici affetti da lupus eritematoso sistemico. Queste le conclusioni di un trial clinico, il primo condotto con questo farmaco in una popolazione pediatrica, pubblicato recentemente su ARD (1)

I risultati di questo studio avevano convinto la Food and Drug Administration (Fda), organo regolatorio Usa, ad approvare lo scorso anno belimumab per i pazienti pediatrici. Con una comunicazione alla stampa (2), l’ente regolatorio statunitense aveva motivato l’accelerazione del processo di revisione del dossier registrativo e la conseguente approvazione con il fatto che il farmaco in questione soddisfaceva un bisogno insoddisfatto di terapie, soprattutto nei pazienti pediatrici con Les, e che, “…mentre non esiste guarigione dal lupus, questo trattamento è in grado di aiutare i pazienti più giovani a tenere sotto controllo la loro malattia, con la speranza, finalmente, di veder migliorata la propria qualità della vita e vedere ridotto il rischio di danno d’organo e di disabilità nel lungo termine”.

Razionale e disegno dello studio
Il Les pediatrico è tipicamente associato a malattia più attiva e accelerazione di danno d’organo crescente rispetto alla malattia dell’adulto, ricordano i ricercatori nell’introduzione allo studio.
Tra i trattamenti off-label previsti per questa condizione vi sono i corticosteroidi (CS), gli antimalarici e i farmaci immunosoppressori.

Belimumab, un anticorpo monoclonale che inibisce un fattore di attivazione delle cellule B che è sregolato nel Les, è stato approvato per l’impiego del Les adulto sin dal 2011.

Premesso che, in ambito pediatrico, è difficile condurre trial clinici controllati vs. placebo in doppio cieco nel Les, in quanto la sua incidenza stimata annuale oscilla tra 0,3 e 0,9 per 100.000 bambini, il nuovo studio, noto con la denominazione “PLUTO”, è stato il primo a valutare efficacia e sicurezza di belimumab, in aggiunta alla terapia standard, nei pazienti giovani.

Lo studio non aveva la potenza statistica sufficiente per determinare la significatività statistica legata ad un trattamento (impossibile da determinare in ragione della rarità e della severità di malattia), proponendosi, piuttosto, di “valutare in modo descrittivo l’efficacia e la sicurezza del belimumab nel Les pediatrico”…”

Per continuare a leggere la news originale:

Fonte: “Lupus pediatrico, belimumab efficace e sicuro in fase 2”, PHARMASTAR

Tratto da: https://www.pharmastar.it/news//orto-reuma/lupus-pediatrico-belimumab-efficace-e-sicuro-in-fase-2-33010