Malattie rare – Teleangectasia emorragica ereditaria, anticorpo monoclonale anti-VEGF bevacizumab dimostra grande efficacia
“L’anticorpo monoclonale anti-VEGF bevacizumab si è dimostrato altamente efficace nel trattamento della teleangectasia emorragica ereditaria (HHT), un disturbo raro e progressivo dell’angiogenesi per il quale non esistono attualmente terapie approvate, con miglioramenti notevoli dell’emoglobina, della gravità dell’epistassi e del fabbisogno di trasfusioni di globuli rossi e di infusioni di ferro
Il dato proviene dallo studio InHIBIT-Bleed, i cui risultati sono stati presentati nell’ambito dell’edizione virtuale del 25° congresso dell’Associazione Europea di Ematologia (EHA).
Proseguendo il trattamento con bevacizumab anche dopo la fase di induzione, il beneficio è risultato duraturo e il farmaco si è dimostrato sicuro e ben tollerato.
«Questo è il più grande studio su una terapia anti-angiogenica condotto fino ad oggi in pazienti con teleangectasia emorragica ereditaria» ha dichiarato in un’intervista Hanny Al-Samkari, del Massachusetts General Hospital e della Harvard Medical School di Boston. «Data la sorprendente efficacia osservata nello studio InHIBIT-Bleed, oltre al fatto che non ci sono farmaci approvati dalla Food and Drug Administration per trattare le manifestazioni dell’HHT, tra cui le emorragie, ci aspettiamo che questi risultati sanciranno il ruolo di bevacizumab come una chiara opzione di trattamento standard per i sanguinamenti associati all’HHT moderata-grave» ha sottolineato Al-Samkari.
La teleangectasia emorragica ereditaria
Con una prevalenza di 1 su 5000, l’HHT (nota anche come malattia di Osler-Weber-Rendu), è il secondo disturbo emorragico ereditario più comune al mondo, con una prevalenza che è circa il doppio di quella dell’emofilia A e sei volte quella dell’emofilia B.
La malattia è un disturbo dell’angiogenesi che causa malformazioni delle giunzioni tra arterie e vene: dilatazioni arterovenose, a causa delle quali i pazienti con HHT sono soggetti a emorragie gastrointestinali croniche e in progressivo peggioramento e a gravi emorragie nasali ricorrenti (epistassi), con conseguente anemia cronica, spesso accompagnata da una grave carenza di ferro. Di conseguenza, i pazienti affetti da questa patologia spesso dipendono da trasfusioni di sangue o infusioni di ferro regolari (settimanali o mensili) per mantenere l’emocromo a livelli di sicurezza…”
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Fonte: “Teleangectasia emorragica ereditaria, bevacizumab dimostra grande efficacia. Cambia il paradigma di cura. #EHA 2020”, PHARMASTAR
