Malattie rare – Leucemia linfocitica cronica, parere positivo del Chmp dell’Ema per acalabrutinib
“Il Comitato di esperti dell’agenzia europea dei medicinali (Chmp) ha adottato un parere positivo per acalabrutinib per il trattamento della leucemia linfocitica cronica (LCC), un tipo di tumore che colpisce i globuli bianchi chiamati linfociti. Sviluppato da AstraZeneca, una volta approvato in via definitiva sarà messo in commercio con il marchio Calquence e sarà disponibile in capsule da 100 mg
Le indicazioni complete proposte dal Chmp sono le seguenti. Acalabrutinib in monoterapia o in combinazione con obinutuzumab è indicato per il trattamento di pazienti adulti con LCC non trattata in precedenza. Acalabrutinib come monoterapia è indicato per il trattamento di pazienti adulti con LCC che hanno ricevuto almeno una terapia precedente.
Acalabrutinib è un inibitore orale selettivo, di seconda generazione, dell’enzima tirosin chinasi di Bruton (BTK). Il farmaco si lega covalentemente a un residuo di cisteina del sito attivo della BTK, inibendone l’attività enzimatica.
La BTK è una molecola che ha un ruolo di segnalazione nei pathway del B cell antigen receptor (BCR) e del recettore delle citochine. Nelle cellule B, la trasduzione del segnale attraverso la BTK si traduce nell’attivazione dei pathway necessari per la proliferazione, la migrazione, la chemiotassi e l’adesione di queste cellule.
I vantaggi di acalabrutinib sono la sua capacità di prolungare la sopravvivenza senza progressione se usato da solo o in combinazione con obinutuzumab. Gli effetti collaterali più comuni sono infezioni delle vie respiratorie, emicrania, contusione, diarrea, nausea, eruzione cutanea, dolore muscoloscheletrico, affaticamento, diminuzione dell’emoglobina e diminuzione delle piastrine.
Dati a supporto del parere positivo
Il parere positivo del Chmp si basa principalmente sui dati degli studi di Fase III, ASCEND e ELEVATE-TN, Lo studio ELEVATE-TN è stato interrotto dopo che acalabrutinib ha raggiunto i suoi endpoint dopo un’analisi intermedia. Nello studio ELEVATE-TN, acalabrutinib combinato con l’obinutuzumab e come monoterapia ha ridotto il rischio di progressione della malattia o morte rispettivamente del 90% e dell’80%, rispettivamente….”
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Fonte: “Leucemia linfocitica cronica, parere europeo positivo per acalabrutinib”, PHARMASTAR
