Malattie rare – Anemia falciforme, Chmp dell’Ema ha dato parere positivo per crizanlizumab
“Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo, raccomandando l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio condizionata di crizanlizumab per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive (VOC) ricorrenti e delle conseguenti crisi dolorose nei pazienti con anemia falciforme a partire dai 16 anni di età
Crizanlizumab il primo e unico farmaco biologico mirato che agisce legandosi alla P-selectina, una proteina di adesione cellulare che svolge un ruolo centrale nelle interazioni multicellulari che possono provocare vaso-occlusione nell’anemia falciforme. Legandosi alla P-selectina sulla superficie dell’endotelio attivato e delle piastrine, crizanlizumab blocca le interazioni tra cellule endoteliali, piastrine, globuli rossi e leucociti.
Il farmaco può essere somministrato come terapia aggiuntiva a idrossiurea/idrossicarbamide (HU/HC) o come monoterapia nei pazienti per i quali HU/HC è inappropriata o inadeguata. Sviluppato da Novartis, una volta appropvato in via definitiva sarà posto in commercio con il marchio Adakveo.
“L’anemia falciforme è una patologia complessa con manifestazioni molto gravi che hanno un forte impatto sull’attesa e qualità di vita dei pazienti – ha dichiarato Gian Luca Forni, presidente della Società Italiana Talassemie ed Emoglobinopatie (SITE). “L’opinione positiva dell’CHMP è un importante passo in avanti verso la disponibilità di un farmaco innovativo che rappresenta un’arma che mira a prevenire e affrontare il fenomeno della vaso-occlusione, le crisi dolorose ed altre conseguenze devastanti tipiche di questa malattia”.
Se approvato dalla Commissione Europea, crizanlizumab sarà il primo farmaco mirato disponibile per la prevenzione delle VOC nei pazienti con anemia falciforme in Europa. Sebbene sia considerata una patologia rara, sono decine di migliaia di persone in Europa che soffrono di anemia falciforme…”
Per continuare a leggere la news originale:
Fonte: “Anemia falciforme: parere europeo positivo per crizanlizumab”, PHARMASTAR
