Tumori rari – Mielofibrosi, fedratinib si conferma efficace e sicuro a lungo termine
“Al congresso della European Hematology Association (EHA), che quest’anno si è tenuto in modalità virtuale a causa dell’emergenza Covid-19, sono state presentate alcune sottoanalisi degli studi JAKARTA e JAKARTA2, condotte in pazienti con mielofibrosi trattati con l’inibitore di JAK2 fedratinib
I nuovi dati confermano l’efficacia del farmaco in prima e in seconda linea e ne dimostrano la sicurezza a lungo termine. Un’ulteriore analisi, di tipo farmacoeconomico, mostra che nei pazienti trattati con fedratinib si ha una riduzione dell’utilizzo delle risorse sanitarie rispetto a quelli trattati con un placebo.
«Il trattamento dei pazienti con mielofibrosi ha subito cambiamenti importanti, in senso positivo, a seguito dell’identificazione di mutazioni driver, tra cui quella del gene JAK2, e con lo sviluppo di inibitori contro questa molecola. Queste scoperte hanno portato all’approvazione del primo farmaco specifico, ruxolitinib, seguito da una serie di altre molecole, tra cui fedratinib, recentemente approvato dalla Food and Drug Administration per il trattamento di alcune categorie di pazienti con mielofibrosi» ha spiegato Alessandro Vannucchi, Professore Ordinario di Ematologia presso l’Università degli Studi di Firenze e Direttore del Centro di ricerca e innovazione per le malattie mieloproliferative (CRIMM) dell’AOU Careggi di Firenze.
«La disponibilità di un altro farmaco, oltre a ruxolitinib, della stessa categoria potrebbe essere particolarmente importante, perché possono esserci tra i due differenze dal punto di vista dell’azione e anche delle caratteristiche cliniche dei pazienti che possono far pensare a un uso di fedratinib in prima linea» ha aggiunto l’esperto.
«Al momento, con i dati oggi disponibili, l’impiego di questo farmaco riguarda i pazienti che hanno perso la risposta a ruxolitinib e hanno purtroppo una malattia rapidamente progressiva, per i quali le opzioni terapeutiche sono molto scarse. Fedratinib viene quindi ad arricchire il panorama dei farmaci mirati per la mielofibrosi, in particolare in seconda linea, indicazione per la quale è già stato approvato, per ora negli Stati Uniti, non ancora in Europa» ha specificato il professore.
La mielofibrosi
La mielofibrosi è una malattia cronica nella quale si forma tessuto cicatriziale nel midollo osseo e la produzione delle cellule del sangue si sposta dal midollo osseo alla milza e al fegato, causando l’ingrossamento di questi organi…”
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Fonte: “Mielofibrosi, fedratinib si conferma efficace e sicuro a lungo termine. Riduce l’utilizzo di risorse sanitarie. #EHA2020”, PHARMASTAR
